靶向治疗药物主要就是针对于一些处在癌症中晚期的患者来说的，在这种情况下只能是采用这种药物去延缓自己的寿命，这样的话效果才会变得更好一些，可以使得患者生活质量都会因此有所提升的，但是一定要记住靶向药物也是具有副作用的，甚至是会使得癌细胞出现一定的耐药性的。
靶向药物一般单独使用或和化疗药物配合使用。对于已经经过充分临床验证的靶向药物，在临床上可用作一线、二线、三线治疗，而对于新的靶向药物，尽管已有资料表明其有效性，但还未经过充分的临床验证，一般用于二线、三线治疗(即常规化疗无效后的治疗)。靶向药物的使用，应该在医生的指导下科学用药。当临床上已经显示靶向药物已经没有明显效果时(例如连续用药一年后)，说明癌细胞已经产生了耐药性，这时应停止使用靶向药物。
靶向药物与常规化疗药物最大的不同在于其作用机理：常规化疗药物通过对细胞的毒害发挥作用，由于不能准确识别肿瘤细胞，因此在杀灭肿瘤细胞的同时也会殃及正常细胞，所以产生了较大的毒副作用。而靶向药物是针对肿瘤基因开发的，它能够识别肿瘤细胞上由肿瘤细胞特有的基因所决定的特征性位点
通过与之结合(或类似的其他机制)，阻断肿瘤细胞内控制细胞生长、增殖的信号传导通路，从而杀灭肿瘤细胞、阻止其增殖。由于这样的特点，靶向药物不仅效果好，而且副作用要比常规的化疗方法小得多。使用靶向药物的治疗方法称为“靶向治疗”(targeted therapy)。
靶向药物的特点决定了其尤其适合身体虚弱的晚期患者使用，因为这类患者的身体状况无法承受化疗放疗带来的副作用(身体虚弱，副作用很可能会成为压垮患者的最后一根稻草)，又不能通过手术对病灶进行清除(病灶已经发生扩散，很难彻底排查并切除)。
