近日，国家食品药品监管局发布的《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》（以下简称《意见》）备受业界关注。《意见》在转变创新药审评理念、调整仿制药审评策略、加强药物临床试验质量管理、鼓励儿童药物的研制等方面有明显突破和创新。国家食品药品监管局药品注册司司长王立丰日前接受了本报记者专访，对深化药品审评审批改革进行深入解读。
不能让“牛车”堵住“汽车”
记者：国家局于2007年对《药品注册管理办法》做出修订，2009年又出台了《新药注册特殊审批管理规定》，这次为什么要出台《意见》呢？
王立丰：2007年修订的《药品注册管理办法》实施以来，我国药品注册管理工作发生了积极变化，药品注册申报秩序明显好转，鼓励药物创新的氛围初步形成，但由于我国医药产业“多、小、散”的格局未发生根本改变，药品重复研发和申报现象还将在一定时期内持续存在，大量低水平重复申报造成审评通道拥堵，“牛车”堵住了本该通畅行驶的“汽车”。此外，随着新药创制重大专项的推进，创新药物申报明显增加。但我国药品技术审评资源和能力与发达国家相比差距明显，造成了审评在药品的研发注册过程中占时过长，药品技术审评工作面临严峻挑战，药品审评审批工作方式、流程和环节设计亟待改进，以适应当前医药行业发展和公共卫生需求。
为了深化改革和不断完善药品注册管理体制和机制，使有限的审评资源重点服务于具有临床价值的创新药物和临床急需仿制药的审评，进一步提高审评审批工作质量和效益，促进医药产业健康发展，国家局组织起草了《意见》，在广泛征求意见并做出修改后，正式出台。
不能为了创新而创新
记者：《意见》首先提出在创新药审评中要更加注重临床价值。我注意到，这里使用了“创新药”的提法，有别于以往的“新药”。怎样界定“创新药”的概念呢？
王立丰：创新药物的研发，不能为了创新而创新，而是应该从临床疗效出发。简而言之，就是要多考虑“创新”能给患者带来哪些不同于以往的临床获益。我们认为，具有临床价值的新药应包括具有自主知识产权的新化学实体，并具有新靶点或新机制、产生新疗效的创新药；或者在尚无有效治疗手段的疾病方面具有突出临床治疗优势的药物。
所以，此次改革在创新药审评中更加注重以临床需求为导向，既关注物质基础的新颖性和原创性，又更重视临床价值的评判，鼓励有临床需求、具有较好治疗作用，具有自主知识产权的药物研制，对这些药物将加快审评。
记者：《意见》对创新药物研发规律的遵循主要体现在哪些方面？
王立丰：我国是仿制药大国，以往在创新药审评审批方面经验不足，往往容易用审评仿制药的思路来评判创新药。《意见》提出，根据创新药的研发规律，在审评时更注重对立题依据的审核和临床试验方案的审查，强调临床方案中对受试者的保护和风险管理要求，采取措施使得对受试者的保护成为动态的、贯穿于整个研发过程的，同时在控制风险的情况下让创新药早上临床并获得结论，为创新药研发减少时间成本，营造更好的创新环境。
同时，依据研发规律，创新药的资料要求也更加科学合理。如以往新药注册时要求在申报时就提供完整的剂型、规格、工艺甚至质量标准等资料，而且不可变更。这对于一个处于创新探索过程中、充满变数和改进的创新药，是不可能也是不合理的。
今后我们允许申请人在审评过程中根据研发进展，逐渐探索、逐步明确，依据科学数据，阶段性增补、变更和完善申报资料，在创新药申报生产时才要求提供上述完整资料。这样做更符合新药研发的客观规律。
在审评过程中，我们也将更加注重对创新药研发的科学引导。对创新药物，依据行政相对人的申请，双方进行平等沟通，形成的科学共识可以用于指导创新药物的研发和审评。
优先审评临床急需仿制药
记者：《意见》提出要确定仿制药优先审评领域，请问哪些仿制药将获得优先审评权？
王立丰：根据目前我国仿制药的研发申报水平，我们积极探索在审评时通过药品的上市价值评估，对属于鼓励范围的仿制药品种采取鼓励措施。对属于临床供应不足、市场竞争不充分、影响公众用药可及性和可负担性的药品，儿童用药、罕见病用药和特殊人群用药，以及其他经评估确认为临床急需的药品，实行优先审评。
对列入优先审评领域的仿制药，下一步将优化审评流程。例如，在不降低技术标准的前提下，简化不必要的行政程序，针对优先审评的仿制品种，探索实施生物等效性试验备案制管理，生物等效性试验方案通过备案后，临床试验机构即可以开展试验。同时，对优先审评的仿制药，通过单独排序、调整生产现场检查和检验程序，优化审评流程，提高审评效率。
以往在仿制药注册中偏重对药学、质量、工艺的审评。现在我们明确把技术审评重点放在仿制药与参比制剂的一致性研究上。药学审评重点放在参比制剂的选择、处方工艺的合理性以及产品的稳定性、均一性和安全性控制上；临床疗效重点考察生物等效性试验。同时，鼓励申请人在产品开发比较成熟，能够工业化生产后再行申报，使有限的审评资源能合理运用，所批准的产品能够真正实现工业化生产。
记者：仿制药上市价值的评估指标有哪些？这项工作将如何开展？
王立丰：开展上市价值评估，是为了给仿制药的研制提供指导，引导申请人理性申报，不再将有限的审评资源浪费在重复申报的品种审评上。仿制药上市价值评估指标应当包括临床价值、社会经济价值等多方面。
关于如何开展这项工作，目前已经有一个比较健全的药品审评审批专家库，下一步将探索建立药物宏观政策的专家咨询委员会，依托专家咨询委员会咨询药品管理宏观政策；根据国家产业政策和发展规划，开展上市价值评估，确定重点鼓励和调控领域。
专家咨询委员会将主要由有关部委技术负责人和医药学领域的专家组成。根据需要，可吸纳社会学、经济学、法学等其他领域和医药行业相关协会等机构的专家学者。
我们会将审评力量优先配置到解决临床需求的方向，对经上市价值评估属于仿制药优先审评领域的品种，将采取优化流程、优先审评的措施；经评估属于限制审评领域的品种，将对外公告，引导企业不再对低水平重复品种进行投入。
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