诱导性全能干细胞可以定向分化吗

　　日本学者山中伸弥将oct4、Sox2、 Klf4、c-myc四个基因插入到成体细胞DNA中重编程细胞恢复到胚胎干细胞状态，由此建立了iPS细胞。这些细胞可以向胚胎干细胞一样，转变为几乎所有的组织类型。为此, 山中伸弥在2011年获得诺贝尔奖。虽然iPS细胞有潜力发育为任何组织器官，但如何诱导它们往正确的方向分化问题尚未解决。

　　由中科院上海生命科学院/上海交大医学院健康科学研究所金颖教授带队的关于“基于诱导多能干细胞技术的若干重大疾病模型与机理研究”的“973”科技部重大科学研究项目，就是希望能找到诱导iPS细胞的方法。

　　研究团队首先建立了从尿液细胞、羊水细胞诱导iPS的技术平台，中国医学科学院血液学研究所程涛教授研究组建立了外周血细胞无基因插入的episomal方法诱导iPS的技术平台，北京大学邓宏魁教授研究组在世界上首创在小鼠建立了完全利用小分析化合物诱导iPS的技术平台。这些技术使得建立人诱导全能干细胞更方便、更安全，为今后的临床应用打下了重要基础。

　　同时，课题组建立了多个的疾病iPS细胞模型，如帕金森氏疾病、老年痴呆症、血友病及白血病等疾病iPS细胞模型，并进行了疾病发生发展的研究，为今后的细胞治疗、基因治疗提供了可靠的科学依据。例如，课题组在小鼠上做了初步尝试，iPS细胞可以成功分化为视网膜底干细胞，并且移植获得成功。血友病的基因矫正实验研究也正在血研所开展。

　　由于iPS细胞的起始细胞来源于自体细胞，不产生免疫反应，和其他细胞相比，iPS细胞具有更广阔的潜在临床应用前景。随着细胞重编程技术逐渐成熟，iPS细胞已经在逐渐接近临床应用，我们期待着在未来：通过在体外分化获得所需要的有功能但没有致瘤性的目的细胞或干细胞，在移植到患者体内后，治愈一些过去没有有效治疗方法的疾病，特别是遗传疾病和肿瘤。