近日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准吉利德科学公司制造的ambrisentan与礼来公司制造的tadalafil联合应用作为肺动脉高压(PAH)的初始治疗，以减少患者病情恶化，改善患者活动能力，根据吉利德科学公司消息。
Ambrisentan是一种选择性内皮素受体A拮抗剂，于2007年在美国批准作为单药治疗PAH。Tadalafil是5型磷酸二酯酶抑制剂，于2009年在美国批准用于治疗PAH。
“尽管支持使用ambrisentan和 tadalafil单独治疗PAH的证据很确切，但对于新发的PAH的初始治疗，联用这两个药物能否进一步长期延缓疾病进展仍是一个悬而未决的问题，”加州大学洛杉矶分校医学中心洛杉矶生物医学研究所肺动脉高压中心主任Ronald J. Oudiz博士在公司新闻发布会上称。
“根据今天获批的支持数据，我们现在知道初始接受ambrisentan和 tadalafil治疗的患者更不可能出现病情进展或住院，而且较单药有效治疗的患者活动能力更有所改善。因此，这种联合治疗代表了患有这一“大伤元气”且危及生命的疾病的患者的新型治疗策略，” Oudiz博士称。
批准ambrisentan/tadalafil复方药作为PAH的一线治疗，是基于AMBITION试验结果。该试验纳入了605例世界卫生组织功能分级II级或 III级的PAH患者。患者被随机安排至接受每日一次的ambrisentan联合 tadalafil，或两药单药治疗。Ambrisentan的剂量为5mg～10mg, tadalafil的剂量为20mg～40mg。
与两药单独治疗相比，两药组成的复方药与50%的临床失败风险下降相关。
与单药治疗组相比，复方组的新发不良反应并未增加，但一些不良反应出现得更加频繁，包括外周性水肿，头痛，鼻塞和贫血。治疗组间的严重不良事件及停药事件发生率相似。
Ambrisentan禁用于孕妇。该药带有黑框警告，注有胚胎-胎儿毒性相关风险评估及减轻策略方案。
本文编译自Medscape:FDA Clears Two-Drug Combo as First-Line Treatment for PAH
