美国食品和药品管理局近日批准化疗药Yondelis(trabectedin)用于对特定的无法通过手术(切除)或晚期(转移性)的软组织肉瘤进行治疗(STS)，如脂肪肉瘤、平滑肌肉瘤。这种疗法被批准用于既往接受过蒽环类化疗的患者。
国家癌症研究所表示，STS是在身体软组织内形成癌细胞的疾病，软组织包括肌肉，肌腱，脂肪，血管，淋巴管，关节周围神经及组织。脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤是STS分别在脂肪细胞和平滑肌细胞的特发类型。STS可发生在身体的任何地方，但多见于头颈、四肢、躯干和腹部。据估计，2014年美国确诊STS患者12000例。
“晚期或转移性软组织肉瘤的治疗是一项艰难的挑战，因为对病人有效的治疗方案太少了”， Richard Pazdur如是说。Richard Pazdur(医学博士)担任FDA中心血液和肿瘤产品办公室主任，主管药物评价和研究。“今天，Yondelis的审批通过为晚期或转移性脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤提供了治疗选择。”
518个患有转移或复发性平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤的临床试验参与者证实了Yondelis的有效性和安全性。参与者被随机分到Yondelis组(345例)和氮烯唑胺(另一种化疗药)组(173例)。Yondelis组开始治疗4.2个月后出现肿瘤生长延迟，即进入无进展生存期。与之对比，氮烯唑胺组开始治疗1.5个月时出现疾病进展。
Yondelis组常见的副作用为恶心，呕吐，疲劳，腹泻，便秘，食欲减退，呼吸困难，头痛，组织肿胀(水肿)，中性粒细胞减少，血小板减少，贫血(红细胞计数减少)，肝酶升高，白蛋白(血液中的一种蛋白)降低。
医疗保健提供者提醒，Yondelis增加严重和致命的血液感染(中性粒细胞减少)，肌肉组织的分解(横纹肌溶解)，肝损害(肝毒性)，周围静脉或导管泄漏(渗漏)，组织坏死(分解)和心力衰竭(心肌病)的风险。对trabectedin(一种抗癌药)过敏的病人应禁用Yondelis。
医疗保健提供者还应告知妊娠期妇女服用Yondelis的潜在风险。服用Yondelis应禁止母乳喂养。
Yondelis由美国新泽西拉里坦杨森药业推广上市。
本文译自：FDA approves new therapy for certain types of advanced soft tissue sarcoma
