近日，FDA批准了孤儿药Selexipag（Uptravi）用于成人肺动脉高压的治疗。肺动脉高压是一种慢性进行性肺部疾病，预后不佳，患者可能过早死亡或需要肺移植。Selexipag是一种口服的Ip前列腺环素受体激动剂，可松弛血管壁平滑肌，扩张血管，降低肺动脉压力。
一项临床试验纳入了1156名肺动脉高压成人患者，接受Selexipag治疗1.4年（中位数），结果显示该药安全性和有效性良好，与安慰剂相比可有效降低肺动脉高压住院率和疾病恶化风险。
Selexipag的不良反应包括头痛、腹泻、下颌疼痛、恶心、肌痛、呕吐、肢体疼痛及潮红等。
预计该药将于明年1月上旬在美国上市。Ellis Unger博士指出，Selexipag为肺动脉高压患者提供了一个额外的治疗选择。目前，该药在欧洲、澳大利亚、加拿大、新西兰、韩国、瑞士及中国台湾也正在接受审查。
医脉通编译自：Megan Brooks. FDA Clears Selexipag for Pulmonary Arterial Hypertension. Medscape. December 22, 2015
