1月28日,美国食品和药品监管局(FDA)批准新型化疗药Halaven (eribulin mesylate)用于治疗无法手术切除或晚期(转移)脂肪肉瘤(一种特殊类型的软组织肉瘤)。该药适用于既往接受过含蒽环药物化疗的患者。
FDA药品评价和研究中心血液学和肿瘤办公室主任Richard Pazdur博士说道:“Halaven是首个已证明可延长脂肪肉瘤患者生存期的获批药物,FDA 审评的临床试验数据表明,Halaven可增加近7个月的总生存期,FDA为患者提供一个有临床意义的药物。”
软组织肉瘤(STS)可来源于肌肉、肌腱、脂肪、血管、淋巴管、神经和关节周围组织等。脂肪肉瘤是发生在脂肪细胞的特殊类型STS。STS可在发生与任何部位,最常见于头、颈、四肢、躯干与腹部。据美国癌症研究所估计,2014年美国约12,000例患者确诊STS。
一项纳入143名受试者的临床试验评价了Halaven的有效性与安全性,受试者包括不可切除的晚期脂肪肉瘤患者、肿瘤已扩散至临近淋巴结(局部晚期)或机体其他部分(转移)的患者,且接受过化疗。受试者接受Halaven或达卡巴嗪化疗,直至疾病扩散或无法耐受药物副作用。研究旨在探究开始治疗至患者死亡的时长(总体生存期)。Halaven组中位总体生存期为15.6个月,较达卡巴嗪组(8.4个月)显著延长。
Halaven 组最常见副作用为疲乏、恶心、脱发、便秘、部分神经损伤致手足无力或麻木(周围神经病变)、腹痛和发热等。Halaven还可能导致抗感染白细胞水平降低(嗜中性粒细胞减少症)、血钾或血钙水平降低等。
Halaven严重副作用包括:白细胞计数减少,增加严重感染风险甚至导致死亡;出现手足麻木、刺痛或烧灼感(神经病变);;危害发育中胎儿;心律改变(QTc 延长)等,后者也可能导致死亡。
FDA批准Halaven申请优先审查资格,旨在促进与加快药物的开发和审评,根据药物潜力使患有严重或危及生命疾病的患者获益。 Halaven还被授予孤儿药指定,FDA提供诸如税收减免、注册申请费减免、资格条件等政策激励,以帮助并鼓励罕见病药物的开发。
Halaven由新泽西州伍德克利夫湖的Eisai 公司总部上市。