常染色体显性多囊肾(ADPKD)是常见的遗传性肾脏疾病，占欧洲透析或肾移植患者的10%。目前为止，尚无有效的治疗方法。2型加压素受体拮抗剂托伐普坦获得欧洲药品管理局批准，用于减缓肾囊肿和肾功能不全进展。但由于对ADPKD认知的缺乏，尚无明确的临床治疗指南。近日，欧洲肾脏协会-欧洲透析、移植协会(ERA-EDTA)工作组就如何落实托伐普坦治疗ADPKD发表了专家共识。该共识发表于欧洲领先肾脏病杂志《Nephrology Dialysis Transplantation》上。
共识推荐意见
推荐意见1:
1.1 年龄 < 50岁的ADPKD患者伴CKD 1–3a期(eGFR > 45 ml/min/1.73 m2)，出现或可能出现病情快速进展，推荐服用托伐普坦，但CKD分期必须与年龄相结合。
1.2 30-40岁患者伴CKD 1期(eGFR > 90 ml/min/1.73 m2)不推荐服用托伐普坦。
1.3 30-40岁患者伴CKD 1期或2期(eGFR > 60 ml/min/1.73 m2)不推荐服用托伐普坦。
推荐意见2：
eGFR 1年内下降 ≥ 5 ml/min/1.73 m2，和/或连续5年每年下降 ≥ 2.5 ml/min/1.73 m2，表明病情快速进展。
推荐意见3：
肾脏总体积(TKV)每年增加 > 5%，重复测量(最好三次或更多，每次至少相隔6个月且MRI检查)，表明病情快速进展。
推荐意见4:
4.1 采用Mayo分期将ADPKD分为“典型”ADPKD和“非典型”ADPKD;根据患者预后情况调整 “典型”ADPKD 患者TKV，将患者分为5期(1A-1E)。
4.2 Mayo分期1C–1E期ADPKD患者(eGFR每年下降 ≥ 2.5 ml/min/1.73 m2)，可能出现病情快速进展。
4.3 Mayo 分期，具有ADPKD典型形态学特征的患者，可能出现病情快速进展。
4.4 年龄 < 45岁，超声检查肾脏长度 > 16.5 cm，可能出现病情快速进展。
推荐意见5：
PKD1截断变异患者结合早期临床表现，PRO-PKD评分 > 6，可能出现病情快速进展。
推荐意见6：
年龄小于58岁，有终末期肾病家族史的患者，每3-5年重新评估病情进展情况。
推荐意见7：
层次分析算法评估ADPKD患者是否已出现或可能出现快速进展，从而给予相应的治疗。
推荐意见8：
8.1服用托伐普坦时，应考虑其副作用和对患者日常生活的影响
8.2 服用托伐普坦时，应考虑其禁忌症和副作用，如：肝毒性及其他注意事项(见表)
8.3 ADPKD管理过程中，托伐普坦处方和安全性监测文件应由专业医师监督执行。
推荐意见9：
9.1 托伐普坦最初服用剂量建议为：早晨45 mg，夜间15 mg
9.2 出现耐药性后，增加剂量至60/30 mg和 90/30 mg
9.3 患者进展为终末期肾病后，停止服用托伐普坦
托伐普坦治疗ADPKD的禁忌症和注意事项
“虽然专家共识本质上不如临床实践指南，但这些共识有利于指导医生和患者”，NDT主编，Carmine Zoccali教授解释说。“此外，我们认为，病情快速进展的患者托伐普坦治疗效果较好。该推荐意见为疾病进展评估，托伐普坦治疗ADPKD适用人群提供了层次分析算法。
