近日， Jazz Pharmaceuticals 宣布，旗下抗癌新药 Vyxeos 的滚动新药申请(NDA)已完成递交，用于治疗急性髓性白血病(AML)，且已向美国食品和药物管理局(FDA)申请对 Vyxeos 进行优先审核。
急性骨髓性白血病(AML)是一种进展迅速、危及生命的血液肿瘤，随着年龄的增长发病风险升高。据美国癌症学会(American Cancer Society)估计，2017 年美国预计 AML 新增病例数超 2 万人，AML 死亡人数超 1 万人。年龄因素是影响 AML 预后的重要因素，年龄越大的患者，疾病风险程度越大，且对治疗的反应欠佳，对强烈化疗的耐受性较差。现有的支持性治疗、强烈化疗和骨髓移植等治疗中，年轻患者更能从中获益。而过去 40 年来，年老 AML 患者的五年生存率没有多大改善。
Vyxeos(又称 CPX-351)是一种复方脂质体注射剂，以纳米脂质体为载体，包含阿糖胞苷(cytarabine)+ 柔红霉素(daunorubicin)两个成分，按 5:1 的摩尔比例组合而成。此前，Vyxeos 已获得美国 FDA 颁发的突破性疗法认定(用于成人治疗后继发 AML 或 AML 伴骨髓增生异常)、快速通道资格(用于老年继发性 AML)、孤儿药资格定(用于 AML)以及欧盟委员会的孤儿药资格(治疗 AML)。
Vyxeos 的新药申请包含了 5 项临床研究数据，其中包括的一项关键性 3 期临床研究达到了主要终点，相关数据结果已在 2016 美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上进行了公布。
“Vyxeos 完成提交滚动新药申请，是一项重要里程碑!我们公司将持续推动血液和肿瘤领域的产品管线研发，以不断满足未尽的医疗需求，” Jazz 公司全球产品研发负责人、首席医务官 Karen Smith 博士说：“我们期待着与 FDA 密切合作，推动 Vyxeos 快速获批用于治疗 AML 患者，过去 40 多年来，AML 药物治疗进展很小。”
参考资料：
[1] Jazz Pharma (JAZZ) Completes Rolling Submission Of New Drug Application For Vyxeos (CPX-351), An Investigational Treatment For Acute Myeloid Leukemia
[2] Jazz Pharmaceuticals 官网
