Blueprint Medicines今日公布了肝癌新药BLU-554的1期临床试验初步数据。数据显示，这款新药在早期试验中取得了积极的成果。于今年9月召开的欧洲医学肿瘤学会(ESMO)大会和国际肝癌协会(ILCA)年会上，Blueprint将公布更多具体数据。
肝癌是全球癌症死亡的主要原因之一，每年导致死亡人数超过60万，病死率仅次于肺癌。肝细胞癌(HCC)是最常见的一种原发性肝癌，通常发生于慢性肝病患者，比如由乙肝或丙肝病毒感染引起的肝硬化。中国是HCC发病大国，全世界超过一半的HCC病例都在我国。这一领域还有巨大的医疗需求未被满足。
BLU-554是一种有效的成纤维细胞生长因子受体4(FGFR4)选择性抑制剂，能靶向FGFR4蛋白，但对其它的激酶却几乎没有抑制作用。HCC患者中有约30%的人的肿瘤有异常激活的FGFR4，BLU-554对此表现出显着的抗肿瘤活性，并且在临床前研究模型中可以维持这一抑制作用。
这项1期临床试验旨在通过多个递增剂量试验评估BLU-554在晚期HCC患者中的安全性和耐受性，从而建立最大耐受剂量(MTD)或推荐剂量。截止到8月18号的最新数据显示，在38名FGF19过表达的具有FGFR4通路活化的患者中，客观缓解率(ORR)达到16%(95% CI：6-31%)。
“BLU-554临床前数据的宣布会继续支持将选择性FGFR4抑制作为新型靶向疗法，治疗生物标志物选择的肝细胞癌患者，”Blueprint Medicines的首席医学官Andy Boral博士说：“历史数据显示，目前获批的疗法的响应率不足10%。在这一背景下，我们评估BLU-554的结果。令人鼓舞的是，在具有进行性疾病的难治性人群中，我们通过放射成像观察到肿瘤减少，这些患者已经几乎没有其它治疗选择。”
