昨日(1月29日)，国家食药监总局药品审评中心发布关于发布《首批专利权到期、终止、无效且尚无仿制申请的药品清单》的通知。
根据通知，依鲁司他等9个化学药被列出来，这些药被明确国内化合物专利权到期、终止、无效且尚无仿制申请的国外已上市且具有明确临床价值，为贯彻落实中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》的要求，总局将引导这些品种的仿制研发。
仿制药，迎国家级顶级利好
在1月23日，中央全面深化改革领导小组第二次会议召开。会议审议通过《关于改革完善仿制药供应保障及使用政策的若干意见》。
会议指出：改革完善仿制药供应保障及使用政策，要从群众需求出发，把临床必需、疗效确切、供应短缺、防治重大传染病和罕见病、处置突发公共卫生事件、儿童用药等作为重点，促进仿制药研发创新，提升质量疗效，提高药品供应保障能力，更好保障广大人民群众用药需求。
更早前，在2017年12月20日，国家食药监总局连续发布了《总局办公厅公开征求临床急需药品有条件批准上市的技术指南(征求意见稿)意见》和《总局办公厅公开征求拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)意见》。
两份征求意见稿也都是为了落实中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，进一步推进临床急需药品的审评审批工作。
从上述一系列政策可以看出，国家对于创新、仿制药企业尽快推进药品上市的支持力度正在不断加码。
为什么要仿制这些药?
上文提到，这9个化学药被明确国内化合物专利权到期、终止、无效且尚无仿制申请的国外已上市且具有明确临床价值。那么，又是怎样的临床价值呢?
其实，这9个药，基本上都是“孤儿药”。它们又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发。
目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。
所以，当这些药的国内化合物专利权到期、终止、无效时，确实应该被仿制，造福更多罕见病患者。
那么，它们具体的情况是怎样的呢?
1、巨大戟醇甲基丁烯酸酯
首次上市国家： 美国
首次上市时间： 2012/1/23
原研公司： Leo
适应症： 光化角质病
市场竞争： 光化性角化病的治疗用药全球市场的竞争大，已有七个获批药物 ， 包含于美国获批的Aldara， Ameluz， Levulan PDT， Picato， Tolak， Zyclara 和在欧洲获批的Actikerall。
2、依鲁司他
首次上市国家： 美国
首次上市时间： 2014/8/19
原研公司： Genzyme
适应症： 戈谢病
销售情况：2016年Cerdelga的全球销售收入为1.177亿美元
3、辛酸拉尼米韦
首次上市国家： 日本
首次上市时间： 2010/9/10
原研公司： Daiichi Sankyo
适应症： 流感病毒感染
销售情况： 2015年的全球销售收入为7060万美元
4、磷酸阿米吡啶
首次上市国家： 欧盟
首次上市时间： 2009/12/23
原研公司： BioMarin
适应症： 肌无力综合征
销售情况：2016年的全球销售收入为1270万美元
5、奥利万星磷酸盐
首次上市国家： 美国
首次上市时间： 2014/8/6
原研公司： The Medicines Company
适应症： 细菌性皮肤和皮肤结构感染， 软组织感染， 革兰氏阳性细菌感染
销售情况：2016年的全球市场收入为1150万美元
6、甲磺酸洛美他派
首次上市国家： 美国
首次上市时间： 2012/12/21
原研公司： Aegerion
适应症： 纯合子家族性高胆固醇血症， 高胆固醇血症
销售情况：2015年的全球销售收入为1.144亿美元
7、四苯喹嗪
首次上市国家： 美国
首次上市时间： 2008/8/15
原研公司： Valeant
适应症： 亨廷顿氏舞蹈症
销售情况：2016年的全球销售收入为2.34亿美元
8、苯丁酸甘油酯
首次上市国家： 美国
首次上市时间： 2013/2/1
原研公司： Hyperion Therapeutics
适应症： 尿素循环代谢障碍
销售情况：2014年的全球销售收入为9550万美元
9、尿苷三乙酸酯
首次上市国家： 美国
首次上市时间： 2015/9/4
原研公司： Wellstat
适应症： 遗传性乳清酸尿症， 化疗引起的中毒
市场竞争： 药物毒性治疗的全球市场竞争很大， 有17个获批的药物。
