Amicus Therapeutics今日披露，FDA认为该公司开发的AT-GAA临床包装"不足以"支持其获得加速审批治疗庞贝病(Pompe disease)。该公司表示将进行关键性研究，以进一步提供数据支持FDA在2019年加速批准的该候选药物。
庞贝氏症是由缺乏酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)的而引起的遗传性溶酶体储存障碍。GAA的水平降低或缺失导致肌肉和其他组织溶酶体中底物糖原的积累。数据显示，糖原的进行积累导致与庞贝氏症相关的发病率和死亡率，包括肌肉无力和呼吸功能不全等严重症状。庞贝病在全世界影响了约5000到10000人。目前唯一获批用于庞贝病治疗的方法是酶替代疗法，但有些患者出现严重的耐药，使得这一领域依旧有未满足的医疗需求。
Amicus公司开发的AT-GAA(ATB200/AT2221)是一种新型治疗组合范例：ATB200是具有优化碳水化合物结构(特别是甘露糖-6-磷酸，M6P)的独特重组人源酸性α-葡萄糖苷酶(rhGAA)酶;药物伴侣AT2221在共同使用时可以增强机体摄取。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1590060?tsid=4#axzz5Qg5xjcvE
