本报讯 据英国媒体5月31日报道,科学家使用病人的皮屑和发丝制造出了健康细胞,在对一种罕见遗传病的治疗上获得重大进展。
此次研究首次证明了人类细胞的基因缺陷是可以修复的,也可以用修复后的健康细胞替换有缺陷的细胞,这些日后都可能成为新的治疗手法。
美国加利福尼亚州萨克生物研究学院的科学家们在最新一期《自然》杂志上详细叙述了如何从6位范可尼贫血症(也称先天性再生障碍性贫血)患者身上提取皮肤和头发的细胞并成功“修复”这些细胞的过程。据介绍,范可尼贫血症是由于一种遗传的基因缺陷而导致骨髓造血功能衰竭,患者罹患诸如白血病这样的癌症的几率很高。
科学家的治疗手法分三个步骤。首先,自患者身上取得皮屑和发丝后,使用基因疗法修复这些细胞上带有缺陷的DNA;然后,通过一种“细胞重编程”技术将这些细胞转变为健康的干细胞,干细胞可以分化成任何组织细胞;最后,科学家在实验室中将这些干细胞培养为早期的骨髓细胞,这些健康的骨髓细胞可以注入病人体内,治疗贫血症。
对于世界上那些希望通过干细胞来治愈其他遗传病的科学家来说,这项研究成果非常鼓舞人心。由于该疗法采用的是患者自己的细胞,因此不会引起免疫系统的排异反应。
(鹏致)
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