旧金山——研究者报道称，在急性髓性白血病的标准治疗方案中加入激酶抑制剂能够延长年轻成年患者的无事件生存期和无复发生存期，但对于总生存率的效果仍然未知。
德国德累斯顿大学医院Christoph Röllig博士报道，在一项主要终点为3年无事件生存期（EFS）的随机对照试验中，接受化疗联合索拉非尼（多吉美）治疗的患者达到3年EFS的有40%，而接受化疗联合安慰剂治疗的患者只有22% (P = .013)。两组患者中位EFS分别为21个月和9个月。
Christoph Röllig博士
Röllig博士在美国血液病年会上报告称，索拉非尼治疗组在第3年的无复发生存率（RFS）为56%，而安慰剂组为38%(P = .017)。索拉非尼组中位RFS还没有到达，而安慰剂组为23个月。
“这些数据构成最早的随机试验证据，证明事实上激酶抑制剂对AML有效。据我们判断，根据循证医学原则，需要建立一项验证索拉非尼治疗AML的比较试验，”在全体大会发言之前，他简要的总结说。
Röllig博士及其同事在25个研究中心登记了18岁到60岁的新确诊为AML的患者。登记的276名患者中，267名随后进入到研究性治疗中：134名被分配到索拉非尼组，133名被分配到安慰剂组。药物治疗伴随化疗方案同时进行，化疗方案为首先使用道诺霉素和阿糖胞苷进行两个诱导疗程，随后使用高剂量阿糖胞苷进行三个巩固疗程。对道诺霉素诱导的首个疗程无应答的患者使用阿糖胞苷和米托蒽醌尝试再次诱导。
患者服用指定的研究药物的时间为第一疗程和第二疗程的10-19天、从每个巩固疗程的第8天至下一个巩固疗程开始前的3天并在巩固疗程结束后维持12个月。
如前所述，删除干细胞治疗的意向性治疗分析中，接受索拉非尼治疗的患者EFS和RFS均较好。此外，有证据表明FLT3-ITD突变阳性的患者使用索拉非尼后RFS和总生存率有提高趋势，该突变显示出对激酶抑制剂的敏感性。
索拉非尼组的患者发热、出血事件和手足综合征的发生率显著升高，但其他不良事件的发生率无显著差异，Röllig博士说。
在一项综述中，Röllig博士声称研究者由于其良好的随访记录和抑制多种激酶的效果而选择索拉非尼。他的研究中心还涉及了另一种不同的激酶抑制剂——quizartinib的临床研究，以明确其对于AML是否具有相似或更好的疗效。
该研究由拜耳公司提供资金支持。Röllig博士报告无相关信息披露。
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