针对重大疾病的创新药物研发，已累计获得新药证书85件，临床批件118件。世界首个Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗获批上市，标志着我国在此研究领域达到国际先进水平；全球首个治疗外周T细胞淋巴瘤口服药物西达本胺获批上市；全球首个治疗晚期胃癌小分子抗血管生成靶向药物阿帕替尼获批上市，填补了本领域空白。
该专项结合临床用药需求，完成了200余种药物的技术改造，其中80个为《国家基本药物目录》品种，显著提高了临床用药的可及性。特别是在今年埃博拉出血热疫情防控中，在病毒核酸诊断试剂、抗体和小分子药物、疫苗研发等方面取得重要成果。
该专项进一步完善了由综合性技术平台、安全性评价和临床试验技术平台以及企业孵化基地等组成的药物创新技术体系，将源头创新与产业推进紧密衔接，为我国医药领域的科技创新提供了重要的技术支撑。如中国食品药品检定研究院获世卫组织批准的发展中国家首个生物制品评价合作中心；国家化合物样品库库存总量达185.8万，规模居亚洲首位。
在新药专项支持和创新驱动下，15家高新技术园区引导社会资源向重点地区集中，促进了北京、上海、浙江、江苏等一批医药产业聚集区的形成，有效带动地方产业结构调整和经济转型发展。
新药专项实施以来，吸引了约200位国家“千人计划”引进人才和3000余位国外高层次人才，形成了以中青年为主的10万余人的研发队伍。
迄今，新药专项支持的研发成果已累计获得40余项国家科技奖励。其中，2014年度荣获国家科技奖励7项，“中成药二次开发核心技术体系创研及其产业化”研究荣获国家科技进步奖一等奖。
