根据美国食品药品管理局（FDA）在试验水平和患者水平进行的分析结果，晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的总缓解率（ORR）与无进展生存期（PFS）强烈相关，并且缓解者的无进展生存和总生存优于未缓解者(J. Clin. Oncol. 2015 Feb. 9 [doi:10.1200/JCO.2014.59.0489])。
分析数据来自2003-2013年向FDA递交的14项涉及12,567例晚期NSCLC患者的治疗试验。治疗效应的对数尺度散点图显示，ORR与PFS强烈相关（R2 = 0.89），但在ORR与总生存之间（R2 = 0.09）或PFS与总生存之间（R2 = 0.08）未观察到关联——这可归因于总生存分析的一些混杂因素，如交叉、后续治疗和进展后生存期长。
患者水平分析显示，获得缓解的患者的PFS和总生存优于未缓解的患者[两个风险比（HR）均为0.40]。
分析结果表明，对ORR具有显著影响的晚期NSCLC治疗对PFS也有显著影响，这对于药物审批具有启示意义，因为可合理预测临床获益的替代性终点的改善（如总缓解率高和持续时间长）有助于加快审批。不过，对于细胞抑制剂和免疫治疗药物，ORR可能不是假设生成或加快审批途径的最佳终点，可能需要PFS或OS证实临床获益。
研究者声明无经济利益冲突。
爱思唯尔版权所有 未经授权请勿转载！
