转化生长因 -β(TGF-β) 家族成员众多，包括内分泌型多肽分子 TGF-βs、骨发生蛋白 (BMPs)、激活素、抑制素等。其中 II 型激活素受体（ActRII），能够介导 TGF-β/ 肌肉生长抑制素信号通路，从而抑制骨骼肌的分化与生长。另外，Smad2、Smad3 基因也参与其中，它们（Smad2/Smad3）是 TGF-β信号传导通路中重要的信号传导因子，smad2/smad3 磷酸化，将导致与肌肉分化相关基因表达下调。
为明确 TGF-β家族成员在 sIBM 发病机制中扮演的角色，来自哈佛医学院的研究者们，对 sIBM 患者进行肌肉活检，并研究了 bimagrumab（一种 ActRII 抑制抗体）的疗效。具体结果发表于近日的 Neurology 杂志上。
结果显示，与其他肌肉疾病患者相比，sIBM 患者肌肉 Smad2/Smad3 磷酸化水平更高。在给药 8 周后，bimagrumab 治疗组患者大腿肌肉体积增加。随后, 与安慰剂对照组相比，bimagrumab 治疗组患者 6 分钟步行距离增加，并且在 16 周达到峰值。研究没有严重不良事件，bimagrumab 的主要不良事件为轻度痤疮，及短暂的肌肉不自主收缩。
结果提示，TGF-β家族（至少 ActRII），参与了 sIBM 病理生理过程；抑制 ActRII 能够增加肌肉质量与功能，这为临床上 sIBM 的治疗，提供了一种潜在新型方法。研究提供 I 类证据，即使用 bimagrumab 治疗 8 周，能够增加包涵体肌炎患者的肌肉体积。
