在去年批准的新药当中，几乎 40% 的药物用于治疗罕见疾病，这也是 FDA 有史以来一年内批准孤儿药最多的一年。这些药物中包括安进的 Blincyto (blinatumomab)，这款药物于 12 月份被 FDA 授予加速批准，用于治疗费城染色体阴性前体 B 细胞急性淋巴细胞白血病，另外有 Aegerion 制药的脂肪代谢障碍治疗药物美曲普汀，这款药物于 2 月份获 FDA 批准。
此外，FDA 于去年还首次批准 PD-1 抑制剂类药物，如默沙东的 Keytruda(pembrolizumab) 与百时美施贵宝的 Opdivo(nivolumab)。
一些行业专家认为，这种倾向于专科药物的动向是自发研究趋势的一种反映。“对于一些较大人群疾病，我们已发现治疗药物，大体上已把问题解决，”艾美仕市场研究公司研究主任 Kleinrock 评论称，他补充称“目前创新正移向更小规模的人群，就技术层面以及成本来讲，它们更加困难。”
健康纳税人已对日益增长的新药物价格表达关注。安进最近披露 Blincyto 的定价将为每一疗程 17.8 万美元，而美曲普汀的定价为每年大约 32.5 万美元，这款药物由 Aegerion 于去年 11 月从阿斯利康购得。
保健福利管理人尤其对吉利德科学的丙型肝炎治疗药物 Harvoni(Ledipasvir/Sofosbuvir) 表示不满，这款药物于去年 10 月在美国获得批准后，吉利德以标准 12 周一疗程 9.45 万美元的定价将这款药物投放市场。
药品福利管理公司快捷药方评论这款药物的定价就好像“它正在治疗一种极其罕见的疾病，”快捷药方于去年 12 月表示，Harvoni 将不被纳入其 2015 年处方集中。与此同时，欧洲药品管理局于去年推荐批准了 82 款药物的上市许可申请，而 2013 年与 2012 年分别为 79 个与 57 个。
