研究牵头人 Raman 博士（俄亥俄州立大学）表示，该研究中联合治疗安全有效，因此，对于患有 DMD 合并左室射血分数保留但心脏 MRI 对比剂延迟增强显影（LGE-CMR）提示心肌损伤的患者，或许可以考虑上述联合治疗。
依普利酮联合 ACEI 或 ARB 或成为治疗新标准
研究纳入 42 名年龄≥7 岁的男孩或青年男性 DMD 患者，这些患者 LGE-CMR 检查提示心肌受损，但左室射血分数≥45%，且正在服用 ACEI 或 ARB 类药物。随机将患者分为依普利酮 25mg 组（n=20）和安慰剂组（n=22），给药方案为第一个月隔日给药一次，随后每日一次。两组均有 20 名患者完成基线水平、6 个月及 12 个月随访评估。
研究结果表明 12 个月时，依普利酮组与安慰剂组相比，左室圆周应力较基线下降值，心肌收缩功能不全早期敏感标志物水平以及主要终点发生均显著降低。另外，依普利酮延缓左室射血分数下降（12 个月时，依普利酮和安慰剂组射血分数分别下降 1.8% 和 3.7%）。研究人员指出，依普利酮心脏获益至少需治疗 6 个月才能体现。
安全性方面，两组患者胱抑素 C 和血钾水平均维持正常，只有一名依普利酮治疗患者出现短暂头痛和周期性过敏。
Raman 表示，心肌病是 DMD 患者主导死因，本研究提示依普利酮或延缓 DMD 患者心功能下降。她希望临床医生在患者出现心衰并发症和心脏性猝死，甚至在射血分数显著降低之前启动依普利酮联合 ACEI 或 ARB 治疗。Linda Cripe 博士（俄亥俄州全国儿童医院）表示，依普利酮很快会成为 DMD 患者的标准治疗。
依普利酮改善并延长生命
在随刊述评中，Corrado Angelini 博士（意大利威尼斯）指出依普利酮无重要禁忌症，或可改善 DMD 患者生活并延长生命。他还表示将来的试验应该研究依普利酮能否使贝克肌营养不良、肌聚糖病或核纤层蛋白病等杜氏肌营养不良之外的肌病相关严重心肌病获益。
