UniQure 的基因治疗药物 Glybera 去年销售额为 110 万欧元。Glybera 用于治疗极其罕见的遗传性疾病 - 脂蛋白脂酶缺乏症,这种疾病会因脂肪阻塞血管。
过去 18 个月,投资者在基因治疗领域的投资出现增长,Bluebird Bio、UniQure NV 及 Spark Therapeutics 均成功在纳斯达克成功上市。拜耳去年 6 月与 Dimension Therapeutics 达成了一款基因治疗药协议,同时法国的赛诺菲与 Oxford BioMedica 建立了长期合作关系。
百时美施贵宝将在 UniQure 投资大约 1 亿美元,包括收每股 33.84 美元(或至少 3200 万美元)收购 4.9% 的股份,两家公司称。百时美施贵宝在 12 月 31 日前将以 10% 的溢价另外收购该阿姆斯特丹公司 5% 的股份。
两家公司将在 10 个靶点上进行合作,包括 UniQure 用于充血性心力衰竭的基因治疗专利项目 S100A1。UniQure 将负责临床及商业化供应产品的生产,而百时美施贵宝将主导开发及注册申报,并承担所有的研发费用。
百时美施贵宝还负责所有合作产品的商业化。UniQure 将获得里程碑付款,其中 2540 万美元来自其主要产品 S100A1,2170 万美元来自协议潜在开发的其它基因治疗产品。