主要的研究终点为无进展生存,次要研究终点为总生存以及安全性。共入组 134 例患者,中位年龄 58 岁,MSKCC 评分好中差分别为:55%:33%:12%。研究结果显示,总体客观有效率为 7.5%,大部分患者的最佳疗效为疾病稳定(67%),中位无进展生存时间为 7.8 个月,中位总生存未达到。
根据患者既往一线治疗情况,分为舒尼替尼治疗组(58 例)、其他 TKI 治疗组(62 例)以及干扰素治疗组(14 例)进行亚组分析,结果显示三组客观有效率分别为 6.9%、4.8%、21.4% ,中位 PFS 分别为 5.7 个月、7.8 个月、 12.9 个月。
依维莫司是基于 RECORD1 研究获得批准上市用于晚期肾癌的二线治疗,但应该来说 RECORD1 研究并非纯粹的二线治疗,国内依维莫司注册临床研究 L2101 研究同样如此,因此 RECORD4 研究解决了这个问题,它是一项纯粹的晚期肾癌二线治疗的临床研究。研究显示的依维莫司治疗的中位 PFS 为 7.8 个月,这是目前所有临床研究中二线靶向治疗获得的 PFS 最长的,超过了 AXIS 研究、INTORSECT 研究、RECORD1 研究。
而在亚组分析方面,一线接受舒尼替尼治疗的患者中,二线依维莫司获得的中位 PFS 为 5.7 个月,优于 AXIS 研究中阿昔替尼的 4.8 个月、RECORD 研究中依维莫司的 3.7 个月,中位 OS 比较方面,RECORD4 研究的中位 OS 未达到(18+ 个月),同样优于 AXIS 研究中阿昔替尼的 de 15.2 个月、RECORD1 研究依维莫司的 14.8 个月。
在干扰素治疗人群中,二线依维莫司获得的中位 PFS 达到 12.9 个月,与阿昔替尼疗(12.1 个月)类似,要优于其他靶向药物的数据。但是,RECORD4 研究的样本量偏小,并非为随机对照研究,尤其是目前 NCCN 指南作为 1 类证据推荐的二线靶向药物依维莫司与阿昔替尼来说,尚需要开展头对头的随机对照研究以明确疗效优劣。
但对于依维莫司来说,RECORD4 研究进一步明确了其在晚期肾癌靶向治疗的二线治疗疗效,尤其研究纳入了 50 例亚洲患者,其中大部分为中国患者,因而该药对于目前中国的临床治疗具有一定的指导价值。