7月25日,深圳市儿童医院举办了付雪梅教授作为课题负责人的科技部863计划 “CRISPR/Cas9核酸酶靶向修饰治疗艾滋病”项目启动仪 式,据悉,该课题是深圳市建市以来卫生系统首个以课题负责人立项的863计划课题(863计划即国家高技术研究发展计划),获科技部资助1289万元。
付雪梅教授负责的863计划课题将尝试用基因编辑的方式,复制著名的“柏林病人”蒂莫西·雷·布朗的治愈模式,尝试在攻克艾滋病治疗难题的道路上取得突破。
蒂莫西·雷·布朗,一名居住在德国柏林的美国翻译,是一名艾滋病人同时又是一名急性粒细胞白血病病人。2007年,他的白血病病情恶化,在进行了三个疗 程的化疗后,在柏林进行了骨髓移植。结果却出人意料,这次移植同时治愈了布朗的艾滋病,他的体内没有再发现艾滋病病毒,医学界普遍认为,骨髓捐赠者的 CCR5基因突变起到了显著作用。
付雪梅就是要用CRISPR/Cas9技术对艾滋病患者造血干细胞或T细胞的基因组进行编辑,敲除CCR5,再回输到艾滋病患者身上,以此切断HIV病毒进入细胞的通道。病毒进不了细胞里复制,很快就会被消灭。