作为一项国际研究组合的一部分,曼彻斯特的研究人员首次证明了伊屈泼帕在治疗儿童持续或慢性免疫性血小板减少症(ITP)中的相对安全性和有效性。
在曼彻斯特,ITP中心与NIHR/Wellcome Trust曼彻斯特临床研究设施(CRF)合作进行研究,二者都立足于曼彻斯特皇家儿童医院。研究的结果发表于《柳叶刀血液学》和《柳叶刀》上。
免疫性血小板减少症(ITP)是一种免疫系统攻击血小板以至于血液无法凝集的自身免疫病。全球每年10万儿童中就有4人被诊断为该病。ITP的典型症状是更加容易流血和淤青。包括经常出现的鼻血和牙龈出血,以及皮肤上出现的紫色斑片或者小红点。在某些少见的情况下出血可以危及生命。
该病可能表现出自限性,但是大约有四分之一的儿童患者会在初期的治疗干预措施后发展为慢性的疾病,通常病程超过12个月。比如有一位参与研究的8岁患儿乔治,就因为慢性的ITP以至不得不因为不能停的鼻血频繁前往急诊就诊。
乔治的妈妈乔安娜说道:“乔治四岁的时候被诊断为ITP,我不得不时时跟着这个活泼好动的小孩,以免他受到伤害。但是接受了这种新的治疗后,乔治可以做更多同龄人做的事情,最近他刚刚在一个蹦床公园和朋友一起度过了他的8岁生日。”从以往经验来看,青少年ITP二线治疗方案比较少,早期的常见方案包括会造成败血症或者血栓形成的脾切除术。通过对ITP的发病机制的进一步了解和研究,科学家们研制出了新型的免疫抑制药物,包括利妥昔单抗。最近,促血小板生成素受体的配体(例如艾曲波帕)已经被批准用于治疗患有慢性ITP并对其他疗法反应不充分或无法忍受的成人患者的血小板减少症状治疗中。
该项研究首席研究员、儿童血液科顾问医师及曼彻斯特大学名誉讲师John Grainger博士解释道:“这项由葛兰素史克公司赞助的研究,为临床医师提供了许多所需的临床证据,帮助他们决定什么时候使用艾曲波帕可令儿童患者获益,同时提供了适合于儿童的用药剂量指导。同时,这项研究说明了艾曲波帕有效且耐受性良好,与接收安慰剂治疗的儿童相比,它可以使40%接受治疗的儿童的血小板计数稳定在大于50*109/L的水平,且可以维持2至6个月,而安慰剂组没有样本可以达到这种治疗水平。”
生命科学部部长George Freeman说:“这项重要的研究有望为遭受罕见而危及生命的出血性疾病的儿童带来真正的好处,通过美国国立卫生研究院每年超过10亿英镑的投资,我们正为我们世界领先的生命科学部门提供可以针对21世纪最新的医学突破进行试验的能力。”
NIHR/Wellcome Trust曼彻斯特临床研究设施(CRF)主管Nick Webb教授补充道:“第一位在曼彻斯顿被招募进入我们临床研究所进行临床实验的患者,也是第一位在全球被招募进入ITP疾病研究的患者。这项研究会让患者们更加积极地参与到学校与社会的活动中,同时对临床研究也具有里程碑的意义。”
在这些研究的基础上,艾曲波帕被美国食品及药物管理局批准用于大于1岁的儿童的治疗中。欧盟对于这种药物的审批目前正在进行。