这项名为NCI-MATCH的试验将包括20多种药物或药物组合,每一种都针对一种特定基因突变,其中一些药物已获准上市,另一些仍在试验阶段。试验启动阶段分为两步,首先是对3000名癌症患者进行基因组测序,以弄清楚驱动肿瘤生长的基因突变;其次,从这些患者中挑选出1000名试验对象,他们的基因突变都可用上述药物或药物组合治疗,然后把他们分配到不同的研究小组中,每个小组最多35人。
美国国家癌症研究所代理所长洛伊在一份声明中说,NCI-MATCH是一项“独特的、开创性的试验”,“有着变革癌症治疗的潜力”。
据该研究所介绍,符合试验条件的必须是18岁以上对至少一次标准治疗无反应的实体瘤或淋巴瘤患者。按照设计要求,这些人中还要有至少四分之一是罕见癌症患者,比如患有眼睛、输尿管、脑下垂体等部位的癌症。
试验有两个目标,一是观察对药物是否有反应,即肿瘤是否会有厚度、宽度或长度中的某一指标缩小至少30%。如果研究小组中有16%至25%的患者对药物有反应,则药物被视为有希望;如果只有不到5%的患者有反应,药物将被视为失败。二是观察药物是否会使病情保持稳定至少6个月时间,如果不到15%的患者达到这一要求,药物将被视为失败;如果35%以上的患者达到这一要求,药物将被视为值得进一步评估。
目前,大多数药物都是为“一般病人”设计的,用药都是“一刀切”,其结果是,对有些患者有效而对另一些人无效。为改变这一局面,美国政府于今年1月推出“精准医学计划”,目标是按照患者的基因匹配特定的疗法。美国总统奥巴马认为,精准医学将能“引领一个医学新时代”。