5月1日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布美国FDA批准其新药Crysvita(burosumab)，成为首个获批治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症(XLH)的药物。XLH是一种罕见的遗传性软骨病，会造成血液中磷含量低，导致儿童和青少年的骨骼生长和发育受损，并使其一生都有骨矿化的问题。
XLH是一种严重的罕见遗传病，影响了美国约3000名儿童和12000名成年人。大多数XLH患儿会经历腿部弯曲、身材矮小、骨痛和严重的牙痛。有些XLH患者还会出现持续不适或并发症，如关节疼痛、活动能力受损、牙脓肿和听力下降。他们急需有效的治疗来缓解疾病，提高生活质量。
Crysvita是阻断成纤维细胞生长因子23(FGF23)的一种抗体，FGF23是一种可导致磷酸盐随尿液排出并抑制肾脏活性维生素D产生的激素。Crysvita旨在结合XLH患者过量的FGF23，使其磷水平正常化，从而改善骨矿化，以及儿童的软骨病和成人的骨折。Crysvita曾获得FDA颁发的突破性疗法认定以及孤儿药资格。
此次Crysvita获批是基于4项临床试验中的安全性和疗效数据。在一项安慰剂对照临床试验中，94%的每月接受一次Crysvita的成年人能达到正常的磷水平，而安慰剂组患者只有8%能达到这一水平。在儿童中，每两周接受一次Crysvita的患者中有94%到100%能达到正常的磷水平。在儿童和成人中，接受Crysvita疗法的患者的X光(与XLH相关)结果有所改善。把这些结果与自然历史队列相比较，也为Crysvita的有效性提供了支持。
使用Crysvita的成人最常见的不良反应是背痛、头痛、不宁腿综合征、维生素D减少、头晕和便秘。儿童最常见的不良反应是头痛、注射部位反应、呕吐、维生素D减少和发热。
