美国西北大学研究人员日前公布了一项突破性的研究成果：用含有纳米粒子的外用护肤乳液进行基因治疗。这听起来有点不可思议，但它将使得未来的基因治疗变得简单，病人可能不用再打针或者服药。相关研究刊登在近日的国际著名杂志PNAS上。
研究人员阿米·帕勒和查德·米尔金将化学和皮肤医学完美结合，制成了不到人头发直径1/1000的核酸块。这些核酸块分散在外用的护肤乳液里用于人体皮肤时，会穿过所有的皮肤层，深入渗透表皮。而它们一旦进入皮肤细胞内，就会选择性地对付致病基因。核酸块能够区分健康基因和突变基因，专门攻击那些可以引起癌症的基因，因此它可以用来预防某些类型的皮肤癌。
这类新型的核酸结构实际上是小干扰RNA，也叫做siRNA。它们可定制，可以调节基因的活性，还能通过编程专门对付特定的基因。
研究人员研究了与某些类型癌症的产生有关的表皮生长因子受体，发现RNA颗粒围绕着微小的黄金纳米粒子，形成了密集的区域。由此产生的“纳米结构”可完全渗入皮肤，RNA负责分解表皮生长因子受体基因。研究人员将研制出来的纳米化合物乳液在老鼠和人的皮肤上实验，一个月后没有发现任何副作用。米尔金在一份声明中说，“皮肤是个难以穿越的屏障，这也是之前这种能有效对付突变基因的化合物没能研发出来的原因”。
随着这项划时代的研究成果的出现，人们只需要像使用一般的护肤乳液那样，在皮肤上抹上纳米化合物乳液，就可以进行基因治疗。（生物谷Bioon.com）
英文新闻原文
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PMID:
Topical Delivery of siRNA-based Spherical Nucleic Acid Nanoparticle Conjugates for Gene Regulation.
Mirkin, Paller, Dan Zheng, David A. Giljohann, David L. Chen, Matthew D. Massich, Xiao-Qi Wang and Hristo Iordanov
