不能让“牛车”堵住“汽车”
记者：国家局于2007年对《药品注册管理办法》做出修订，2009年又出台了《新药注册特殊审批管理规定》，这次为什么要出台《意见》呢？
王立丰：2007年修订的《药品注册管理办法》实施以来，我国药品注册管理工作发生了积极变化，药品注册申报秩序明显好转，鼓励药物创新的氛围初步形成，但由于我国医药产业“多、小、散”的格局未发生根本改变，药品重复研发和申报现象还将在一定时期内持续存在，大量低水平重复申报造成审评通道拥堵， “牛车”堵住了本该通畅行驶的“汽车”。此外，随着新药创制重大专项的推进，创新药物申报明显增加。但我国药品技术审评资源和能力与发达国家相比差距明显，造成了审评在药品的研发注册过程中占时过长，药品技术审评工作面临严峻挑战，药品审评审批工作方式、流程和环节设计亟待改进，以适应当前医药行业发展和公共卫生需求。
为了深化改革和不断完善药品注册管理体制和机制，使有限的审评资源重点服务于具有临床价值的创新药物和临床急需仿制药的审评，进一步提高审评审批工作质量和效益，促进医药产业健康发展，国家局组织起草了《意见》，在广泛征求意见并做出修改后，正式出台。
不能为了创新而创新
记者：《意见》首先提出在创新药审评中要更加注重临床价值。我注意到，这里使用了“创新药”的提法，有别于以往的“新药”。怎样界定“创新药”的概念呢？
王立丰：创新药物的研发，不能为了创新而创新，而是应该从临床疗效出发。简而言之，就是要多考虑“创新”能给患者带来哪些不同于以往的临床获益。我们认为，具有临床价值的新药应包括具有自主知识产权的新化学实体，并具有新靶点或新机制、产生新疗效的创新药；或者在尚无有效治疗手段的疾病方面具有突出临床治疗优势的药物。
所以，此次改革在创新药审评中更加注重以临床需求为导向，既关注物质基础的新颖性和原创性，又更重视临床价值的评判，鼓励有临床需求、具有较好治疗作用，具有自主知识产权的药物研制，对这些药物将加快审评。
记者：《意见》对创新药物研发规律的遵循主要体现在哪些方面？
王立丰：我国是仿制药大国，以往在创新药审评审批方面经验不足，往往容易用审评仿制药的思路来评判创新药。《意见》提出，根据创新药的研发规律，在审评时更注重对立题依据的审核和临床试验方案的审查，强调临床方案中对受试者的保护和风险管理要求，采取措施使得对受试者的保护成为动态的、贯穿于整个研发过程的，同时在控制风险的情况下让创新药早上临床并获得结论，为创新药研发减少时间成本，营造更好的创新环境。
同时，依据研发规律，创新药的资料要求也更加科学合理。如以往新药注册时要求在申报时就提供完整的剂型、规格、工艺甚至质量标准等资料，而且不可变更。这对于一个处于创新探索过程中、充满变数和改进的创新药，是不可能也是不合理的。
今后我们允许申请人在审评过程中根据研发进展，逐渐探索、逐步明确，依据科学数据，阶段性增补、变更和完善申报资料，在创新药申报生产时才要求提供上述完整资料。这样做更符合新药研发的客观规律。
在审评过程中，我们也将更加注重对创新药研发的科学引导。对创新药物，依据行政相对人的申请，双方进行平等沟通，形成的科学共识可以用于指导创新药物的研发和审评。
