恶性胶质瘤是成人中最常见的原发性恶性脑瘤，每年发生率是5/10万～7/10万人，该恶性肿瘤快速生长，通常迅速导致患者死亡。恶性胶质瘤患者的平均寿命为１年左右。当前对新诊断的恶性胶质瘤的标准治疗为手术切除，然后进行辅助放疗。
这项大型国际性研究由欧洲肿瘤研究和治疗组织（EORTC）与加拿大国立癌症研究所（NCIC）临床试验组合作完成，共纳入了85家医疗中心573例新诊断、经组织学证实的恶性胶质瘤患者年龄中位数为56岁，84％的患者接受了肿瘤减积手术。他们随机接受了单纯放疗分次局部照射，每天2Gy每周5天，连续6周?总剂量为60Gy或放疗加持续每天替莫唑胺治疗75mg/m2体表面积/天每周７天从放疗的第1天至最后1天，然后为６个周期的替莫唑胺辅助化疗150～200mg/m2。28天为1个周期，每周期中连续5天。主要终点为总生存率。
结果显示，经中位数为28个月的随访后，患者的生存率得到显著提高。在２年时，接受单纯放疗的患者生存率只有10.4％，相比之下，接受放疗联合替莫唑胺化疗的生存率有26.5％。如果根据肿瘤的mgＭＴ基因功能状态选择化疗，则患者生存改善程度将更显著，在肿瘤携带无活性MGMT基因的患者中，几乎一半患者在2年后还生存。重要的是，该研究还显示，这种新的联合疗法对患者的生活质量没有不良影响。
加拿大卡尔加里大学临床神经科主任Cairncross医师认为，直到现在，恶性胶质瘤患者的治疗方法很少，这项研究的结果将显著改善这种患者的治疗和转归。新疗法有效的关键是替莫唑胺不良反应少，并能被患者良好耐受。患者在放疗期间每天都可以用药，而不是像其他化疗药那样，通常每８周用药１次。
加拿大玛格丽特公主医院Mason评论道，这项里程碑式研究代表了自35年前显示放疗有益以来，在恶性胶质瘤治疗领域中取得的最重要进展。这项研究还发现，MGMT是识别恶性胶质瘤的第一种临床相关分子标志物，它不仅可用作生存期的预后因素，而且可以用作反映化疗疗效的预测因子。这项研究为使用独特肿瘤基因标记指导个体化治疗和优化转归打下了基础。
