日本和加拿大研究人员初步开发出一种针对遗传性肌萎缩性侧索硬化症的疫苗,并在动物实验中成功延长了老鼠的寿命。
日本滋贺医科大学等机构的研究人员在新一期美国《国家科学院学报》网络版上报告说,他们为出生后第11个月肌萎缩性侧索硬化症就会发作、平均寿命仅有约13个月的实验鼠注射了这种疫苗。结果发现,接受疫苗注射后,实验鼠发病时间可以比未用疫苗的对照组实验鼠推迟约20天,寿命也会延长约30天。
研究人员称,合成“SOD1”酶的基因被认为与肌萎缩性侧索硬化症的发病有关。他们的研究显示,原本应该存在于细胞质内的“SOD1”酶会因为基因突变而“转移”到细胞外,使运动神经受损,从而逐渐引发肌萎缩性侧索硬化症。
研究人员利用大肠杆菌进行转基因操作,合成了不发挥作用的“SOD1”酶,以此为主要成分制成疫苗并注射到实验鼠体内。这种疫苗主要和变异型“SOD1”发生反应,使后者不能发挥作用。
肌萎缩性侧索硬化症是一种导致运动神经元细胞逐渐退化死亡的疾病,其中约10%为遗传性病例。患者早期症状主要表现为手足无力或下肢痉挛,随后疾病会渐渐扩散到全身的主要肌肉,病人最终可能会因呼吸困难而死亡。英国著名科学家霍金就是肌萎缩性侧索硬化症患者。