香港科技大学9月16日表示，该校理学院院长、分子神经科学国家重点实验室主任叶玉如领导的研究团队，此前全球首次成功确定一种干细胞“中间前体细胞”可精准调控大脑皮层的生长，解开特定蛋白与“自闭症”等相关疾病成因的谜团。
当天，叶玉如在新闻发布会上分享这次研究成果。大脑皮层是哺乳动物大脑的最主要结构，控制了语言、意识、抽象思维和空间认知等高阶心智功能
大脑皮层的结构和功能发育受控于神经细胞的形成过程，若这过程失调，便会导致神经细胞数量异常，产生“巨脑症”或“小脑症”，亦会造成心智发育迟缓等障碍。
叶玉如介绍，近来大量科学证据表明，“自闭症”的形成与大脑过大及神经细胞过多，并由此导致功能异常有重要联连。然而，科学界过往对大脑发育的分子机制，仍然缺乏了解。
研究小组这次发现，通过调控一个名为“Axin蛋白”的功能，可以控制“中间前体细胞”的数量和神经细胞的形成，从而决定大脑的体积。
依据这新发现，研究小组发明了用基因手段，在老鼠的大脑中增多神经细胞并扩张大脑皮层，发现了老鼠出现类似人类“自闭症”重覆同一动作的行为。
叶玉如指，这新技术将能用于阐述大脑皮层的过度生长，是否与“自闭症”有直接关系。新发现也有望应用于干细胞疗法，在大脑发育早期减少或增多神经细胞，用以治疗“巨脑症”或“小脑症”。
另外，因为“Axin蛋白”对干细胞的形成和功能至关重要，科学家们可将“Axin蛋白”作为一个重要靶标，用以研发和筛选相关药物，应用于干细胞疗法。
这研究成果为探索大脑皮层的演化和扩增过程现曙光，有助破解与大脑早期发育过程异常有关的疾病机理。
据悉，这次突破性的发现，已在神经科学领域顶尖学术期刊《神经元》（Neuron）上发表。（生物谷Bioon.com）
生物谷推荐的英文摘要
Neuron DOI:10.1016/j.neuron.2013.06.017
Axin Directs the Amplification and Differentiation of Intermediate Progenitors in the Developing Cerebral Cortex
Wei-Qun Fang， Wei-Wei Chen， Amy K.Y. Fu， Nancy Y.
The expansion of the mammalian cerebral cortex is safeguarded by a concerted balance between amplification and neuronal differentiation of intermediate progenitors (IPs). Nonetheless， the molecular controls governing these processes remain unclear. We found that the scaffold protein Axin is a critical regulator that determines the IP population size and ultimately the number of neurons during neurogenesis in the developing cerebral cortex. The increase of the IP pool is mediated by the interaction between Axin and GSK-3 in the cytoplasmic compartments of the progenitors. Importantly， as development proceeds， Axin becomes enriched in the nucleus to trigger neuronal differentiation via β-catenin activation. The nuclear localization of Axin and hence the switch of IPs from proliferative to differentiative status are strictly controlled by the Cdk5-dependent phosphorylation of Axin at Thr485. Our results demonstrate an important Axin-dependent regulatory mechanism in neurogenesis， providing potential insights into the evolutionary expansion of the cerebral cortex.
