俄罗斯科学院高分子化合物研究所研制出用于准确引导DNA基因到细胞的载体缩氨酸,其引导基因的效率比传统方法提高了几百倍。有关专家指出,该项科研成果将对基因疗法的发展有大力推动作用。
基因疗法是遗传工程中一个重要研究方向,其主要任务是将基因准确引导到所需要的细胞中去,并确保所引导的基因在那里有效工作。由于任何细胞会阻止外来分子的渗透和侵入,因而基因DNA的引导不是一个简单过程,需要专门的基因载体。目前,基因工程上通常使用经过处理后的病毒作定向载体。虽然经过灭活的病毒具有将被引导的基因包裹起来、并进入细胞的能力,但实验发现,这种载体的效率和可靠性不高,同时,经过处理的病毒仍存在一定的危险,可能会对机体免疫力产生破坏作用。
俄科学院高分子化合物研究所研究人员根据细胞之间与细胞内部DNA的移动靠蛋白质的原理,通过分析计算认为,缩氨酸是一种比较理想的基因载体,它是一种比较短的蛋白质分子,同时具有将DNA包裹起来、并能够在细胞膜之间进行移动的能力。为此,研究人员人工合成了这种缩氨酸,同时为了使这种缩氨酸与细胞膜的作用更有效,还在缩氨酸分子中加入了赖氨酸氨基酸。
实验证明,这样的缩氨酸分子具有不溶解于水中的螺旋式分子式结构,能够很好地穿透分子膜,并能够保护DNA来自一些特殊破坏酶的作用。特殊破坏酶通常处在一些特殊的细胞结构中,它们的作用是消灭那些外来者,或使其丧失功能。缩氨酸DNA基因载体具有快速摆脱特殊破坏酶的能力,并引导DNA基因进入工作状态。
据悉,俄研究人员合成的基因载体被命名为FP4。