中国科学院上海药物研究所陈凯先院士指出，人类基因组计划的实施为药物研究提供了发展机遇，但由现在已经测定序列的基因中发现可能的药物作用靶标并非易事。一般选择药物作用靶标要考虑两个方面的情况：首先是靶标的有效性，即靶标与疾病确实相关，并且通过调节靶标的生理活性能有效地改善疾病症状；其次是靶标的副作用，如果对靶标的生理活性的调节不可避免地产生严重的副作用，那么将其选作药物作用靶标是不合适的。
靶标发现与确证的一般流程是，寻找疾病相关生物分子线索：利用基因组学、蛋白质组学以及生物芯片技术获取疾病相关的生物分子信息，并进行生物信息学分析，获取线索；然后对相关的生物分子进行功能研究，以确定候选药物作用靶标；候选药物作用靶标，设计小分子化合物，在分子、细胞和整体动物水平上进行药理学研究，验证靶标的有效性。
