大多数药物通过与器官、组织、细胞上的靶点作用，影响和改变人体的功能，产生药理效应。由于药物结构类型的千差万别，因而呈现诸多作用靶点。有些药物只能作用在单一靶点上，有些药物可以作用在多个靶点上。
目前已经发现的药物作用靶点约有500个。研究表明，蛋白质、核酸、酶、受体等生物大分子不仅是生命的基础物质，有些也是药物的作用靶点。现有药物中，以受体为作用靶点的药物超过50%，是最主要和最重要的作用靶点；以酶为作用靶点的药物占20%之多，特别是酶抑制剂，在临床用药中具有特殊地位；以离子通道为作用靶点的药物约占6%；以核酸为作用靶点的药物仅占3%；其余近20%药物的作用靶点尚待研究发现。
“斩草除根”型：
以核酸为作用靶点的药物
核酸包括DNA和RNA，是指导蛋白质合成和控制细胞分裂的生命物质。
干扰或阻断细菌、病毒和肿瘤细胞增殖的基础物质核酸的合成，就能有效地杀灭或抑制细菌、病菌和肿瘤细胞。以核酸为作用靶点的药物主要包括一些抗生素、抗病毒药、喹诺酮类抗菌药、抗肿瘤药等。
作用于RNA靶点的药物：包括利福霉素类抗生素，作用机制是影响RNA的合成；抗肿瘤药阿糖胞苷、氟尿嘧啶、放线菌素D、柔红霉素、多柔比星、普卡霉素等，作用机制是抑制RNA的合成。
作用于DNA靶点的药物：包括喹诺酮类抗菌药，作用机制是阻断DNA的合成；抗病毒药阿昔洛韦、碘苷、阿糖腺苷、齐多夫定等，作用机制是干扰DNA的合成；抗肿瘤药氮芥、环磷酰胺、塞替派、甲氨蝶呤、羟基脲、丝裂霉素、博来霉素、白消安、顺铂、喜树碱等，作用机制是破坏DNA的结构和功能。
“通道疏导”型：
以离子通道为作用靶点的药物
离子通道是细胞膜上的蛋白质小孔，属于跨膜的生物大分子，具有离子泵的作用，可选择性地允许某种离子出入。
离子经过通道内流或外流跨膜转运，产生和传输信息，成为生命活动的重要过程，以此调节多种生理功能。现有药物主要以K+、Na+、Ca2+、Cl－等离子通道为作靶点。
以K+通道为作用靶点的药物：主要为K+-ATP通道激活剂和拮抗剂。激活剂亦称K+通道开放药，例如抗高血压药中的血管扩张剂尼可地尔、吡那地尔、色满卡林等，作用机制是K+通道的开放，致使K+外流增加，导致细胞膜超极化，阻止Ca2+内流，促进Na+-Ca2+交换导致Ca2+外流，增加钙储池中的膜结合Ca2+,最终使细胞内的Ca2+量降低，血管平滑肌松弛，外周阻力减少，血压下降。拮抗剂亦称K+通道阻滞药，例如抗心律失常药胺碘酮、索他洛尔、N-乙酰普鲁卡因胺、氯非铵、多非利特、溴苄胺、司美利特等，作用机制是抑制K+外流，延长心肌动作电位时程(APD)和有效不应期（ERP）。此外治疗2型糖尿病的磺酰脲类药物，如甲苯磺丁脲和格列本脲也属于K+通道拮抗剂。
以Na+通道为作用靶点的药物：主要为Ⅰ类抗心律失常药，作用机制是阻滞Na+内流，抑制心脏细胞动作电位振幅及超射幅度，使其传导减慢，有效不应期延长。按阻滞Na+通道程度的不同，Na+通道阻滞剂分为ⅠA、ⅠB、ⅠC三个亚类。ⅠA类中度阻滞Na+，对Na+通道的活性（Vfunction(iterator) { var result; this.each(function(value, index) { value = (iterator || Prototype.K)(value, index); if (result == undefined || value >= result) result = value; }); return result; }）中度抑制(30%)，减慢传导，延长复极，代表药有奎尼丁、普鲁卡因胺；ⅠB类轻度阻滞Na+，对Na+通道活性（Vfunction(iterator) { var result; this.each(function(value, index) { value = (iterator || Prototype.K)(value, index); if (result == undefined || value >= result) result = value; }); return result; }）轻度抑制（10%），传导微减或不变，加速复极，代表药有利多卡因、苯妥英钠；ⅠC类重度阻滞Na+，对Na+通道的活性（Vfunction(iterator) { var result; this.each(function(value, index) { value = (iterator || Prototype.K)(value, index); if (result == undefined || value >= result) result = value; }); return result; }）重度抑制（50%），明显减慢传导，对复极影响较小，代表药有氟卡尼、普罗帕酮。
以Ca2+通道为作用靶点的药物：临床上称为Ca2+通道阻滞剂或钙拮抗药，是发现最早、研究最深的以离子通道为靶点的药物，作用机制是抑制细胞外Ca2+跨膜内流而产生药理效应。根据世界卫生组织（WHO）的建议，将此药分为选择性Ca2+通道阻滞剂和非选择性Ca2+通道阻滞剂。选择性Ca2+通道阻滞剂包括：Ⅰ类苯烷胺类，例如维拉帕米、噻帕米、加洛帕米等；Ⅱ类二氢吡啶类，例如硝苯地平、尼莫地平、尼伐地平、非洛地平、伊拉地平、拉西地平、依福地平、乐卡地平、马尼地平、尼卡地平、尼索地平、尼群地平、氨氯地平等；Ⅲ类苯硫(艹卓)类，例如地尔硫(艹卓)、克仑硫(艹卓)、二氯呋利等。非选择性Ca2+通道阻滞剂包括：Ⅳ类二苯哌嗪类，例如桂利嗪、氟桂利嗪等；Ⅴ类普尼拉明类，例如普尼拉明；Ⅵ类其他类，例如哌克昔林。
以Cl－通道为作用靶点的药物：这类药是近年来研究发现的苯二氮(艹卓)类药物，例如地西泮、硝西泮、氟西泮、氯氮(艹卓)、奥沙西泮、三唑仑、咪达唑仑、艾司唑仑、溴替唑仑、夸西泮、度氟西泮、氟硝西泮等，是γ－氨基丁酸（GABA）调控的Cl－通道启开剂。当GABA受体被GABA激活时，Cl－通道开放，Cl－内流，细胞内Cl－增加，产生超极化而引起抑制效应，导致镇静、催眠等药理作用。
“两情想悦”型：
以受体为作用靶点的药物
受体是一类介导细胞信号转导的功能性蛋白质，可以识别某种微量化学物质并与之结合，通过信息放大系统，触发后续的生理或药理效应。
以受体为作用靶点的药物习惯上称为分子激动药或拮抗药。激动药按其活性大小可分为完全激动药和部分激动药，例如吗啡为阿片受体μ完全激动药，而丁丙诺啡则为阿片受体μ部分激动药。拮抗药分为竞争性拮抗药和非竞争性拮抗药，竞争性拮抗药与激动药同时应用时，能与激动药竞争与受体的结合，降低激动药与受体的亲和力，但不降低内在活性；非竞争性拮抗药与激动药同时应用时，既降低激动药与受体的亲合力，又降低内在活性。例如阿托品为竞争性M型乙酰胆碱受体拮抗药，而酚苄明则为非竞争性肾上腺素α受体拮抗药。
受体的类型主要包括：（1）G蛋白偶联受体，是鸟苷酸结合调节蛋白的简称，大多数受体属于此种类型。诸多神经递质和激素受体需要G蛋白介导细胞作用，例如M型乙酰胆碱、肾上腺素、多巴胺、5-羟色胺、嘌呤类、阿片类、前列腺素、多肽激素等。（2）门控离子通道型受体，存在于快速反应细胞膜上，受体激动时导致离子通道开放，细胞膜去极化或超极化，引起兴奋或抑制。N型乙酰胆碱、γ-氨基丁酸（GABA）、天门冬氨酸等属于此类受体。（3）酪氨酸激活性受体，例如上皮生长因子、血小板生长因子和一些淋巴因子等。（4）细胞内受体，例如甾体激素、甲状腺素等。常用的以受体为作用靶点的代表药物见表1。
“催化剂”型：
以酶为作用靶点的药物
酶是由活细胞合成的对特异底物高效催化的蛋白质，是体内生化反应的重要催化剂。
由于酶参与一些疾病的发病过程，在酶催化下产生一些病理反应介质或调控因子，因此酶成为一类重要的药物作用靶点。此类药物多为酶抑制剂，全球销量排名前20位的药物，就有50%是酶抑制剂。酶抑制剂一般对靶酶具有高度的亲和力和特异性。酶抑制种类繁多，药理效应各异。常用的以酶为作用靶点的代表药物见表2。
编后：
药物的作用靶点不仅为揭示药物的作用机理提供了重要信息和入门途径，而且对新药的开发研制、建立筛选模型、发现先导化合物，也具有特别意义。例如，第一个上市的H2受体拮抗剂西咪替丁，在极短的时间内就成为治疗胃肠溃疡的首选药物；第一个用于临床的3-羟基-3-甲基戊二酶辅A（HMG-CoA）还原酶抑制剂洛伐他汀，不论对杂合子家族性高胆固醇血症、多基因性高胆固醇血症、糖尿病或肾病综合征等各种原因引起的高胆固醇均有良好的作用。上述实例表明，药物的作用靶点一旦被人们认识和掌握，就能获取新药研发的着眼点和切入点。
虽然药物的作用靶点已成为合理药物设计的重要依托，但是人体的构成和功能非常复杂，受到多种因素的调控，存在许多天然屏障和各种平衡，对某一特定功能，在某些情况下会有几种信使、酶、受体、通道或其他生物大分子参与，兼有扩增系统和反馈抑制等制约。另外药物与靶点结合发挥作用，还要经历吸收、转动、分布、代谢等药动学过程。因此要掌握药物作用靶点的规律，并成功用于新药开发，仍然面临着极大的挑战。
