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4月17日,中国科学院院士吴祖泽作客腾讯,漫谈造血干细胞与基因治疗,与网友互动。
基因药物治疗须考虑安全性
无论什么药物,都要做到安全第一。现在,基因药物治疗也同样遇到安全问题,我们现在的研究和技术还没做到彻底的安全,因此,该做搭桥手术的也不能含糊,但是不能搭桥的部位只能用基因药物治疗。
基因药物的条件
第一,选择一个治疗基因,不是任何的DNA都可以作为基因药物。也就是说,要选择的基因是具有治疗功能的,将来可以转化成为一个具有治疗功能的多肽。
第二,基因必须要有载体携带,才能够进到细胞里面去。这个载体,也可以是病毒类型。
第三,要选择好的物质。治疗基因通过一个载体包装起来,变成一个重组的DNA,这个DNA可以通过生物工程的办法进行大量生产,可以直接给病人输入。还有一种途径是在体外重组,这两种途径都能够达到治疗目的。
基因治疗药物在我国已经临床
如果把HGF的基因药物注射在一个缺血的区域,比如说肌细胞或者是心肌发生缺血以后,把这个药物打在局部就可以转到细胞中,这就是我们的基因治疗药物。把它打到骨骼肌的附近或者打到心肌就会转到心肌细胞里面去,或者是转到骨骼肌细胞里面去,然后利用骨骼肌细胞或者是生物肌细胞作为一个生物工程的药厂,一个小的生物反应器,不断的来产生它编码的蛋白质。进去的是重复DNA,出来的是蛋白质,是HGF。这个HGF局部注射量比较多就可以起到治疗作用。我们国家以已经将他开发成了药,而且经国家食品药品管理局批准,在去年就开始进行临床实验了。