人预测下一个最受瞩目的生物技术药物将是RNAi药物。RNAi药物主要是利用siRNA、miRNA等核酸小分子诱导靶细胞凋亡的药物,由于治疗过程中不会产生外源蛋白质所以在安全性上优于常用的蛋白质类药物。
在刚刚闭幕的第一届亚洲小核酸会议(RNAi Asia)暨第二届中国小核酸技术与应用学术会议上面记者了解到,目前全球有近百家企业和实验室进行RNAi药物研究,但是只有三种药物进入到临床阶段。据生物谷张发宝博士介绍,RNAi药物对未来病毒感染性疾病,退行性病变,一些肿瘤等可能都具有关键性作用,目前在丙肝,艾滋病两方面有较为深入地进展。象美国OPKO公司的Bevasiranib已进入三期临床,预计在未来3-5年有望上市。美国Alnylam公司的ALN-RSV01,默克公司的SIRNA027都进入临床二期的研究之中。究其原因还是RNAi药物递送方式存在瓶颈。
常用的潜在RNAi药物递送方式有:病毒载体、蛋白质复合体、裸RNA、纳米颗粒包裹、脂质体包膜等,其中纳米颗粒包裹应用最为广泛。病毒载体可能会出现病毒复制失控情况,裸RNA极易被酶降解,蛋白质和脂质体会引起机体免疫排斥,纳米颗粒当仁不让成为RNAi药物递送载体首选。通过识别靶细胞特异表位将RNA植入细胞诱导细胞启动凋亡程序。这一看似容易的步骤却难倒了全球科学家。
会上,专家均将目光投向RNAi药物递送环节,通过不断努力和创新,RNAi药物递送研究已经取得一定成果,但是想大规模应用于人体可能还任重而道远。
RNAi药物递送最新研究进展:
Nature Nanotechnology:新型RNAi药物纳米载体
ACS Nano:纳米钻石颗粒是良好的核酸递送载体
ACS Nano:siRNA首次实现癌细胞内传输
Nature Materials:新方法使纳米颗粒成功进入细胞
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第一届亚洲小核酸会议(RNAi Asia)暨第二届中国小核酸技术与应用学术会议