基因疗法是指通过分子生物学的方法，将基因导入患者体内并让其表达，以治疗某些疾病的方法。基因疗法是一种非常新的医疗技术，并不成熟，而且修改了人类本身的基因组，所以在得到大规模应用之前仍需研究和检验。
近日，科学家对造血干细胞进行基因改造，试图治疗艾滋病。艾滋病病毒可以攻击人的免疫T细胞，而免疫T细胞是由造血干细胞分化而来。所以如果让造血干细胞含有抵抗艾滋病病毒的基因，就可以让新生成的T细胞免受艾滋病病毒的感染。为了做到这一点，科学家向造血干细胞中插入了3个基因。
第一个被插入的基因编码一种RNA酶，它可以阻止细胞表面受体CCR5的合成。艾滋病病毒就是通过CCR5进入细胞的。有些人天生就不具有CCR5基因，他们对艾滋病有天然的免疫力。2008年，德国医生将不具CCR5基因的骨髓移植给一位同时患有艾滋病和白血病的病人，治愈了他的两种疾病。
不过艾滋病病毒会产生变异，可以通过其它的方法进入细胞。这样的话，仅仅干扰CCR5是不够的。科学家另外转入了两个基因。这两个基因的产物都是RNA，它们可以抑制病毒组装自己基因组的一个蛋白质tat，并通过这种方式阻止病毒繁殖。
在体外完成对干细胞的基因改造以后，科学家将它们移植回病人的体内。在4名受试患者中，有3位的造血干细胞在一年半至两年内，长期地表达新基因的产物。同时，也没有出现明显的，由载体病毒引起的副作用。
为了保证安全，研究人员在给病人移植骨髓时，仅仅混入了一小部分基因改造过的细胞。不过，好消息是，随着血液中病毒含量的增加，基因改造的细胞在选择的作用下也会随之增多。
这项研究的规模很小，只包含了四名患者。不过却表明通过修改造血干细胞的基因组，可以让它不断地分化出具有新基因的细胞，让这些新基因长时间稳定地发挥作用。
参与研究的科学家Rossi说，他们下一步的目标是进一步增加具有新基因的细胞在病人身体中的数量。（生物谷Bioon.net）
