在美国心力衰竭协会年会上公布的一项对晚期心力衰竭患者所做的Ⅱ期研究表明，MYDICAR基因疗法安全并有助于改善患者的临床转归、症状、功能状态及心脏结构。
这项Ⅱ期研究为CUPID研究(经皮心肌转导钙上调基因疗法治疗心脏病研究)，由圣迭戈加州大学的Barry H. Greenberg博士带领完成，旨在评估对晚期心力衰竭患者采用MYDICAR(由Celladon公司生产的一种酶替代治疗药物，可恢复SERCA2a蛋白的水平)治疗的安全性和可行性，并探讨其活性和疗效。其纳入标准包括：年龄介于18~75岁，心力衰竭(病因不限)的NYHA分级为Ⅲ或Ⅳ级，心肌最大耗氧量≤20 ml/(kg·min)，左室射血分数≤35%，持续接受了30天心力衰竭优化治疗方案。最终纳入的受试者平均年龄为61岁，87%为男性，87%为白种人，半数受试者的心力衰竭系缺血性心肌病所致，所有患者的心力衰竭均为NYHA Ⅲ级。
39例患者被随机分配至3个MYDICAR剂量中的1个剂量组或安慰剂对照组，并接受单纯的冠状动脉内输注治疗，观察持续12个月，在治疗6个月后进行初步分析。
安全性测定包括体格检查、心电图、不良事件、全血细胞计数、血清化学检查、尿检、肌酐激酶心肌带、肌钙蛋白T以及酶联免疫斑点试验(测定针对病毒蛋白的细胞免疫应答)。（生物谷Bioon.com）
