美国辉瑞制药公司此前同Protalix生物制药公司(Protalix BioTherapeutics)联手研发了高雪氏病新药Elelyso，并且向欧洲药物监管局提交了该药物的上市申请书，但是欧盟监管局不建议批准该药物的上市申请，原因是当前高雪氏病药物市场上有一种同类药物，但是该同类药物的市场独家销售权直到2020年才会到期。
据了解，欧盟监管局的意见虽然并不具备最终的决定权，但是该监管局的意见通常是欧洲药物管理局的参考意见。该消息一经传出，Protalix生物制药公司的股价下跌了51美分，跌幅7.7%，报收于每股6.09美元。
据悉，Gaucher disease(戈谢病，高雪氏病)(旧时曾称高雪病)是溶酶体糖脂贮积症中较常见的一种，为常染色体隐性遗传，常表现为多系统的脂质沉积，累及骨髓、肝脾、骨骼及神经系统。正常情况下，β-葡萄糖脑苷脂酶把葡萄糖脑苷脂分解成葡萄糖和神经酰胺，有高雪氏病的患者，不能产生这种酶，因而也不能分解相应脂肪，此种脂肪贮积在肝脏、脾和骨髓中，导致多种器官受累并且发病。2010年八月份，欧洲药物管理局已经批准希尔制药集团(Shire PLC)的Vpriv药物上市销售，用于治疗高雪氏病，当时该药物获得了“孤儿药”的评估定位，而且该药物的独家上市销售权一直有效至2020年。
孤儿药，主要用于评价那些治疗罕见疾病的药物，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。该种类型的药物获批上市销售起的十年之内，欧洲地区不得出现其他的同类药物，而在美国，七年之内不得出现同该孤儿药相似的药物。
Elelyso药物的确得到了欧盟监管局的中肯，但是出于对孤儿药的特殊保护政策，该药物依然无法获得审批上市销售。今年5月1日，美国食品和药物监管局批准了该药物的市场申请，Elelyso的其他常见副作用(在接受Elelyso治疗者中，发生率超过10%)包括上呼染、普通感冒样症状(鼻咽炎)、关节疼痛(关节痛)、流行性感冒、头痛、四肢疼痛、背痛和尿路感染。
据悉，辉瑞制药公司享有Elelyso药物在以色列境外所有医药市场的销售权力，Protalix生物制药公司总部位于以色列。交易所最新收盘之时，辉瑞制药公司的股价上涨了14美分，报收于每股22.74美元，希尔制药集团的股价上涨了1.25美元，报收于每股92.07美元。(生物谷Bioon.com)
