关键词： Aegerion 罕见病 FDA lomitapide
2012年10月15日 电 /生物谷BIOON/-- Aegerion罕见病药物lomitapide今天获得了来自FDA顾问委员会的支持。该机构发表评论称这一药物是“纯合子家族性高胆固醇血症治疗领域潜在的重大进步“，为那些需要治疗的患者提供了新的治疗方法。
FDA这样评论这一药物：“对于急需提高血液中LDL-C浓度的患者而言，面临的最大风险是心血管病。lomitapide代表了这一疾病治疗领域潜在的重大进步，它经由修饰疾病的一个影响因子发挥作用，目前同类药物均无这一功能。这使得其对于高危人群而言具有较大应用价值。”
Aegerion兴奋的公布了这一消息，公司股价上涨13%。Marina Cuthel博士在美国心脏病年会上公布了这一结果，指出lomitapide是一种MTP抑制剂，也是首个该类药物。
Aegerion首席执行官Marc Beer经由这次批准证明了自己。他在接受Aegerion时将公司的研发重心转向lomitapide并期待通过这一药物进行盈利。他预期lomitapide会于2014年获得批准。
不过从现在到2014年还有很多事可能发生。Genzyme和Isis的药物mipomersen已经完成申请流程，预期明年1月获得结果。（生物谷Bioon.com）
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Aegerion shares surge on FDA endorsement of rare cholesterol disease drug
