新华社信息北京１２月２９日电 Dyax公司与Debiopharm公司日前联合宣 布，美国食品和药物管理局（FDA）已经指定利用基因工程技术开发的嗜中性粒 细胞弹性蛋白酶抑制剂DX-890用于囊性纤维化治疗。 今年７月，欧盟的CPMP已经指定DX-890为罕见病用药。DX-890是一种有效的 高度特异性hNE抑制剂，也是一种靶向作用于嗜中性粒细胞相关炎症的新型抗炎 药,由Dyax公司开发，Debiopharm公司负责临床试验。目前在欧洲已经完成了两 项IIa阶段的临床试验，公司正在计划明年底在欧美开展一项规模更大的IIb阶段 临床试验。 囊性纤维化（CF）为一种遗传性病症，在美国有３万名儿童和成人患有此 症。根据相关机构统计，其平均生存年龄为３３．４岁。由于囊性纤维化基因的 突变，患者的体内会产生一种异常浓厚粘稠的粘液，这些物质阻塞了肺部的气 道，引起致命的肺部感染。CF患者呼吸道发炎的典型特征是出现持续过度的嗜中 性粒细胞浸润，由此导致大量破坏性氧化酶及蛋白酶被释放，其中也包括嗜中性 粒细胞弹性酶（hNE）。因此对hNE的抑制可以在发病的早期阶段对炎症进行控 制，防止肺部进一步恶化。
