致力于药物和保健问题研究与咨询的全球领先公司决策资源公司 (Decision Resources, Inc.) 发现，美国、日本和欧洲的法规为生产罕用药物（用于治疗罕见疾病的药物）的生物制药公司提供财务激励。 名为《罕用药管线分析：更加广泛地鼓励罕用药物的研发》(Orphan Drugs Pipeline Analysis: Wider Incentives Encourage Orphan Drug R&D)的新DR 管线报告 (DR Pipeline Report) 显示，美国于1983年通过了《美国罕用药物法案》(Orphan Drug Act)，它提供由美国食品药物管理局 (FDA) 批准的罕用药物的七年独家销售权。罕见疾病的定义是美国感染人群数量少于200,000个的疾病。 日本于1993年推出了一个罕用药物计划，它允许独家销售经批准后的罕用药物。日本厚生省 (MHLW) 批准用于治疗罕见疾病的罕用药物，而该罕见疾病定义为少于50,000个流行案例的疾病。 欧盟在2000年首次实施了一个关于开发罕用药物的集中政策。European United Medicinal Products Regulation 授予申办者十年的罕用药物独家销售权。符合罕有疾病的最大疾病流行程度为每100,000个人中出现50个案例。 该报告还发现，罕用药物治疗以下三种适应症的可能性最大：基因疾病（包括囊性纤维变性和溶酶体贮积症）、自身免疫性急病（包括多发性硬化和重症肌无力）以及癌症。
