诺华制药全球高级副总裁Mathias Hukkelhoven提出——人性化药品离我们既远又近。
在10月17日举行的2008新药研发政策与实践国际高峰论坛上，外资企业介绍了医药领域新的理念。
个性化药品在全球的发展以及生物标记人性化药品是一个比较新的题目。之所以出现这一概念，是因为一些药物可能不完全适用于大规模人群，但可能会对特定人群非常有效，帮助他们摆脱疾病的困扰。
开发新药有了新方式
人性化药品是针对生物标志靶向的技术，目前普遍的治疗方式主要是针对疾病和症状。但新的技术使我们有更多的机会采取与现在不同的做法来开发新药。打个比方，如果现在有一个病人需要抗高血压或抗胆固醇的药物，我们就先从药品A开始，然后看会不会有效，再看药品B，按照这个链条来开发新药。这样开发面临的成本就是时间、钱以及病人福利的缺失。而将来我们会采取更个性化的做法。可以采取诊断的方式，然后使用无论是生物标记物还是基因标记，以结合诊断的情况来确定治疗疾病最佳的药品。
要了解监管部门的需要
一个疾病的基因生物标记或者是一种药品的干预是越来越多的监管指南所关注的，因为它们都是具有非常强的特异性、敏感性及再生性，但是人性化的药品的观点也可以使用基因生物标记的理念。对这些个性化药物的开发，要了解监管部门希望生物制药业提交哪些有效的数据。特别是从二期到三期转换的时候，要考虑到哪些有效的数据可以促进这种快速的转换。
要有共同研发的理念
对于一些前瞻性的药物或者是增加了诊断功能改变现有治疗决策的药物，我们需要有共同研发的理念，然后让新药的研发标准能够在不同的区域中更好地协调统一。如果目前在不同的领域里已经开展不同的研发，而没有协调统一就没有意义了。
FDA指导企业申报数据
2005年FDA出台了第一个涉及基因标志的规则，它告诉企业怎么把基因数据报告上来，还涉及产品的标志，这就牵扯到什么叫做自愿申报，也就是说有关的数据可以尽管交上来，尽管这些基因标签的数据还很初步还很原始，但不会影响审批通过。
欧洲今年年初也制定了一个初步的指南，即欧盟药品管理局颁布的涉及生物标记物认证的过程，这是一个比较大的进展，但只是一个草案没有最终生效。
研发人性化药品，除了要有监管部门的规则，开发出一些切实有效的生物标记物的案例也非常有必要。我们呼吁医药企业要和政府卫生、药品监督部门合作，比如我们就跟美国的FDA有一个合作项目，其中涉及诊断试剂联合开发。此外我们还有一个有关药品安全性的生物标记项目，有16个企业参与，是对一些关键的人体器官的安全性的生物标记。比如说肾脏的安全性标记，因为很多时候有一些肾脏病治疗手段对肾和器官是有害的，所以应找到有关肾脏的安全性标志。如果一种药品使肾脏的清除能力降低，也会产生很大的危害，我们需要有这样的生物标记物，这种生物标记能够更好地评估药品的安全性。
在肾脏的安全性生物标志方面我们已经有好几个标签可以提供给FDA作判断，为此我们做了相关的临床试验，录入了临床试验的数据库，这是很成功的。
并非全新内容
其实生物标记物也不是全新的东西，我们有一些例子就是涉及药物基因学的内容，这对病人和医生挑选最适于病人的诊疗手段很有帮助。
比如卡马西平，这种药用于治疗癫痫病以及神经类疾病，是很早以前发明的药。后来发现它的副作用非常大，而且似乎在亚洲人群会更常见，服用卡马西平的亚洲病人更有可能出现。在台湾发现了一种加HIAB1502号的基因，大多数出现不良反应的病人都发现了1502基因的存在。这种生物标志就可以作为诊疗参考的依据。当然这方面的研究非常复杂。也就是说，如果一个病人吃了卡马西平之后出现了1502的基因，就应该换别的药品。
对卡马西平这么一种长期认为很有疗效的老药，在没有基因技术、生物标志技术之前，人们不知道什么病人会有这种不良反应，但是现在有生物标记这一新的技术出现就可以判定了，企业就可以把数据交给监管部门，监管部门也能够作出更科学的决定。
人性化的药品离我们很遥远还是很近，已经有现实的例子讲得非常清楚了。人性化的药品距离我们既远又近!
所谓生物标记物，就是通过基因组学和肿瘤组学知识进行研究，找到那些可供客观测定和评价的一个普通生理或病理或治疗过程中的某种特征性的生化指标，通过它可以获知机体当前所处的生物学过程中的进程。
利用生物标记物研发药品实际上是研发思路的转变。常规的新药研究方法是先进行基础研究，再从大量的化合物样品库中发现有药理活性的化合物，然后进行化学结构优化和设计、临床前研究、临床试验等步骤。通常从1万个化合物中筛选出有药理活性的化合物不到1个，能够到达临床试验的更少。现在可以转变为从疾病研究开始，研究疾病本身的原理，弄清楚最具有影响力的区域，进行具有靶向性的研究和筛选。更好的靶向鉴定能力不仅可以提高先导化合物的筛选效率，也可以在早期临床研究阶段对药物有效性进行更精确的判断。（生物谷Bioon.com）
