近日，Santarus公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）未接受其药物Rhucin的上市申请。该药用于治疗一种遗传性疾病——遗传性血管性水肿（HAE），该病可导致危险的咽喉和四肢肿胀。
FDA的决定可能导致Rhucin的获批延迟一年余。据Santarus公司及其合作伙伴Pharming Group NV公司表示，FDA希望其提供正在进行的后期临床试验数据。他们于本月早些时候启动了该项试验，并预计该试验将要持续12-18个月。FDA接受一种药物的上市申请后，审查周期一般为6-10个月。
Rhucin用于HAE急性发作的治疗。该公司解释说，FDA未接受其上市申请是因为其先前的临床研究未提供支持建议剂量的足够病例数据。而且该研究并没有确认用于测量药物对HAE症状疗效的视觉评分。
该公司表示他们将会与FDA会晤来讨论该决定。FDA还计划对其后期阶段研究的设计给予一些其他反馈，预计该项研究将要纳入约50名患者。Santarus和Pharming说在9个临床试验中的190例患者中已对Rhucin进行了测试。
由Pharming开发的Rhucin于11月份以名字Ruconest在欧洲获批。位于圣地亚哥的Santarus持有该药物在北美的销售授。位于荷兰的Pharming于十二月下旬向FDA提交了Rhucin的上市申请。
（生物谷Bioon.com）
