POEMS综合征是一种临床罕见的克隆性浆细胞病,存在治疗难度大、致残率高、患者生存期短(2-7年)、预后不良等特点。北京协和医院自2005年6月起,率先在国内使用自体外周血造血干细胞移植治疗POEMS综合征,取得了显著疗效。这一成果获得北京协和医院2010年医疗成果二等奖。
POEMS综合征是一种由浆细胞异常导致的周围神经、内分泌、血液、消化、皮肤、骨、肾脏、浆膜等多系统脏器损害的罕见病。1980年命名为POEMS综合征,是根据该病的多发性神经病变(Polyneuopathy,P)、脏器肿大(Organomegaly,O)内分泌病变(Endocrinopathy,E)、M蛋白(M-protein,M)和皮肤改变(Skin changes,S)等5种主要特征得名。目前主要采用糖皮质激素、细胞毒药物及局部放射治疗,但预后不良,致残致死率几乎达百分之百。
北京协和医院多科协作,深入进行临床研究,证明自体外周血造血干细胞移植是POEMS综合征有效且安全的治疗手段,可最大限度改善症状,使患者获得较高生活质量。
来自山东的一名女患者是自体移植治疗POEMS综合征的受益者,先后两次成功接受治疗。2006年,该患者30多岁时由于出现不明原因的足下垂、皮肤变黑等症状来到协和医院就诊,最终被确诊为POEMS综合征。经过分析论证,协和医院为她进行了自体外周血造血干细胞移植。由于发现早、治疗及时,术后该患者的神经系统功能大半恢复。半年后,看到手术希望的患者又进行了第二次自体移植,神经系统基本恢复,至今无复发。
血液科副主任周道斌教授介绍说,自体移植的核心是大剂量化疗,回输的自体造血干细胞主要为恢复造血功能所用。其基本流程为,事先从外周血中采集足够的造血干细胞,在低温冰箱冻存;选取合适的时机对病人进行超大剂量化疗后,重新将造血干细胞输回病人体内。在自体移植过程中,超大剂量的化疗清除了引起POEMS综合征的异常浆细胞,同时也摧毁了患者自身的免疫系统和造血系统,患者需要进入无菌的层流病房进行保护性隔离。回输后的2到3周内,造血功能和免疫功能基本恢复,患者即可离开层流病房。如果说化疗打破了旧生活,移植则为患者创造了新世界。
北京协和医院于1986年报道国内首例POEMS综合征,至今共诊治一百余例POEMS综合征患者,为国内最大的病人群体,并在国际上率先采用ONLS评分客观评价神经系统疗效,率先应用VEGF水平评估疗效,研究病例数及疗效接近国际先进水平。
(生物谷Bioon.com)