据一项对45例帕金森病患者进行的II期试验的结果，与进行假手术相比，向患者的下丘脑核团内直接导入谷氨酸脱羧酶基因显著改善了运动功能指标。该研究是针对神经系统疾病所进行的首项成功的双盲基因治疗试验，为同类研究提供了证据，并推动了这方面研究的持续发展，其结果在线发表于3月17日的《柳叶刀·神经病学》上。
GAD是神经递质γ-氨基丁酸(GABA)代谢的限速酶。以前曾有研究显示，在行脑深部电刺激术过程中向帕金森病患者的下丘脑核团内导入GABA激动剂可改善症状，帕金森病的动物实验也显示了相同的结果。为了深入研究这种疗法，底特律韦恩州立大学的Peter A. LeWitt博士及其同事进行了这项研究。
在本研究中，患者的年龄介于30~75岁，有22例帕金森病统一评定量表(UPDRS)运动评分≥25分的患者被随机分入基因治疗组，23例被随机分入假手术组。所采用的基因治疗为，利用腺相关病毒载体AAV2将谷氨酸脱羧酶(GAD)的基因导入下丘脑核团中。
治疗组和假手术组分别有6例和2例患者未完成干预处置，所以这两组分别还剩下16例和21例患者可用于评估治疗效果。6个月后，AAV2-GAD治疗组患者在未服用药物的情况下UPDRS评分改善了23%(平均下降8.1分)，而假手术组改善13%(平均下降4.7分) (Lancet Neurol. 2011 March 17 [doi:10.1016/S1474-4422(11)70039-4])。
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