据ScienceDaily网站报道，近日，科学家报告发现了一个能使结肠癌相关的过度活化的基因下调且能够阻滞哮喘发作关键作用蛋白的途径，如同他们所描述的那样，开创了能够潜在拯救生命新药开发的新纪元。长期以来，这些靶点成千上万，许多科学家认为 “无可救药”，这意味着应用传统的药物作用于他们的努力是注定要失败的。
“这些物质代表了一种全新的潜在新药”，研究负责人Gregory Verdine博士在美国化学学会第241届全国会议及博览会上宣称，“他们预示着药物发现世界新时代的到来。”
Verdine举例估计，大部分属于一个被称为“小分子”的家族常规药品，对80-90%在已知疾病中起主要作用的的机体关键蛋白没有任何作用。在挫折中放弃，科学家们甚至已经开始把这些可对抗疾病的主要靶点称为“不可触及”或“无可救药”。
这些物质不是小分子而是一种“装订肽”。在一项进展中，Verdine和他在哈佛大学的同事阐述了第一个以结肠癌和哮喘发作为靶点的装订肽的开发情况。结肠癌装订肽抑制被称为β- 连环蛋白的活动，当后者以一个过度活化的形式存在时，可使细胞以侵袭性和失控的方式生长。这种蛋白质通常有助于包括结肠内膜细胞在内的某些细胞保持良好的健康状态。但异常蛋白已经与结肠癌和其他包括皮肤癌，脑癌，卵巢癌等类型癌症风险增加直接相关。
当把装订肽添加到在实验室培养生长的人结肠癌细胞中时，装订肽使β- 连环蛋白的活性减少了50%。Verdine建议，在病人体内，如此减幅可能足以对该病产生有益的影响。
他指出，当前的哮喘药物往往治疗的是哮喘的潜在症状，尤其是炎症。相比之下，装订肽细胞因子则可以治疗这种疾患的病因。 Verdine团队正与一家制药公司合作，以进一步努力开发装订肽。
（生物谷Bioon.com）
