关键词： 药物研发
制药业的“迷失十年”终于结束了吗？对目前世界上的药物研发状态进行调查分析之后，我们认为，答案可能是肯定的。
与十三位投资分析师和专家的讨论，引领我们得到了三个关于新药在未来一年前景的战略决定。首先，纳税人和患者需要更好的治疗方案，这对研发的过程提出了要求，并且正在逐步见效，目前显现出希望的一些化合物已经更好地显示出了发展重点和临床亟待解决方案领域之间的关系。其次，生物制药正在转变为主导，这表明药物开发的过程终于赶上了基因组学革命所带来的科学进步。最后，这些化合物已经开始呈现出巨大的商业潜力，所以现在就预测“十亿美元”重磅炸弹药物的时代结束，似乎还为时过早。
因此，只要有临床需要，就有收益的潜力。突出的疑问是，高收入伴随了高风险，而利润率最终能有多少？具有讽刺意味的是，即使现在所谓的研发危机已经开始消退，在研药物显示出了令人乐观的数量，该行业必须仍然面对虽然渐进的，无可避免的对质量以及价格的监管趋严。
阿尔茨海默病：继续前行
如果没有一种药物真正地改变阿尔茨海默病的进展，到2020年，在美国仅照顾病人将要每年花费超过1万亿美元。去年夏天，辉瑞和强生结束了他们的合作开发bapineuzumab(已经处于临床后期阶段的靶向β-淀粉样蛋白单抗)的计划，而此前，β淀粉样蛋白是最有前途的新药物靶标，这使得bapineuzumab的失败极其令人痛心。
许多沮丧的旁观者认为，礼来的solanezumab（也针对β淀粉样蛋白类似的化合物），注定是同样的命运。虽然solanezumab不是阿尔茨海默病的救星，每个人都仍然在等待其临床三期试验疾病早期患者认知能力下降的改善效果。无论solanezumab最终能否获批，更重要的是，研究阿尔茨海默病的公司现在可以围绕礼来的研究结果来优化自己的研究计划。
inThought的一位主管Ben Weintraub说，“药物的获批与否并不是决定其价值的唯一因素。Solanezumab的结果有统计学显著性，虽然临床表现并不明显。但它对认知功能下降毕竟显示出了作用，而这是第一个对阿尔茨海默病表现出一线希望的药物，这非常令人兴奋。”而Bernstein Research的分析师Tim Anderson表示，虽然礼来不被大多数卖方分析师看好， 但对solanezumab的看法则存在争议——直到有更明确的研究数据出炉。
10月底，Anderson表示solanezumab最终获批的机会在40％左右。Leerink Swann的Seamus Fernandez则预测solanezumab 有30％至50％的几率在2022年达到50亿美元的销售额。
阿尔茨海默病协会的William Thies说：“阿尔茨海默病影响的是人体内最复杂的器官和最复杂的功能。研究界的共识是调和期望，继续推动政府增加早期阶段的研究资助。”防治阿尔茨海默病将需要多方面的方法并跨越多个领域，Poliwogg投资咨询部的总裁Les Funtleyder说，“问题是，我们对疾病的病因所知甚少，而当你还不能在体内确定该疾病的病因时，要找到一种新的药物是特别难的。”
即便如此，业界内都在竞争速度。十月，华盛顿大学学院医学院在圣路易斯宣布全球阿尔茨海默病预防试验在2013年初开始。到目前为止，试验将包括礼来的solanezumab，罗氏的gantenerumab，和一个目前在临床二期的也是来自礼来的小分子β-分泌酶（BACE）抑制剂。不言而喻，只要有一个安全和真正有效的药物能够进入市场，在未来5到10年里，支持者将得到相当丰厚的回报。
丙型肝炎：越多越好
新的丙型肝炎治疗方法和制品的发展势头不减。在过去的7个月，卫生服务公平性研究“宙斯盾”投资（股）公司负责人Raghuram Selvaraju声称：“有关丙型肝炎治疗将来会变成怎么样的整体讨论已经完全改变。”他指出：在4月份与会者在欧洲肝脏研究协会都在谈论NUCs（核苷类似物聚合酶抑制剂），以及他们是如何抢尽风头的。Raghuram Selvaraju说：“这显然已不再如此。”
由于心血管副作用问题，百时美施贵宝与 Inhibitex 合作的NUC复合物已停止开发。吉利德的sofosbuvir（GS-7977）是还经得住考验的NUC，由吉利德花费了108亿从Pharmasset公司收购而来。如果Sofosbuvir获得批准，销售高峰将在2018年达到20亿美元（Adis Insight预测），2017年达到45亿（Thomson Reuters Cortellis预测），或者2018年58亿（Evaluate Pharma预测）。这些数字期待NUC类作为无干扰素治疗方案的希望，以及通过一连串的新兴的非NUC产品组合药物来实现。
百时美施贵宝/强生 / Medivir公司的蛋白酶抑制剂simeprevir目前正在与Bristol的NS5A抑制剂daclatasvir联合测试，没有意外的话，有可能在2014年推出。雅培的ABT-450，一种口服NS34A抑制剂，正与其他雅培化合物加利巴韦林做第三阶段的组合试验测试，目标是在2015年获批。从一个IIb期临床试验（AVIATOR）公布了ABT-450强劲的初始数据，定于今年十一月在波士顿美国肝病研究协会（AASLD）读出完整的数据。 Adis Insight预测ABT-450到2019年会有轰动的销售。
罗氏将继续把重点放在非NUCs上，即setrobuvir，danoprevir，mericitabine，与它们其中的组合，目前这三个化合物在临床二期阶段。宙斯盾资本的Selvaraju看好Achillion公司的蛋白酶抑制剂sovaprevir，目前也在临床二期阶段。他说，“sovaprevir对比同类药物包括denoprovir，Vertex的 Incivek，simeprevir，和ABT-450的口服生物利用度具有重大优势。我认为未来长期将主要是一些GS-7977，ABT-450，罗氏的denoprovir，Achillion的sovaprevir的组合药物。这些蛋白酶抑制剂将会使他们的前辈（如Incivek和默克公司的Victrelis）变的无足轻重。”
“我认为在五年内，我们将会有口服的不依赖干扰素的丙型肝炎治疗方案，至少针对于某些病毒突变种。” Funtleyder说，“这些药物在美国很有潜力，其次是在西欧。但在亚洲，由于这些药物的高价，占领市场将会遇到些坎坷。”
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(责任编辑：yan.mao)
