美国会计总署（Government Accountability Office，GAO）的一份报告指出，近年来，制药企业的研发开支日益上涨，而新药上市数却逐年下降。该报告指出，新药上市数减少的主要原因是：将基础研究转为疗法的困难以及对于重磅炸弹药物研发的关注。
报告指出，1993～2004年间，每年的研发费用大幅度增长了147%，达到600亿美元。而同一时期，提交FDA审批的新药数却仅以38%的速度缓慢增长，尤其是从1999年起普遍下降。GAO表示，美国32%的新药申请都属于原研药产品，而其余的2/3则属于现有药物的衍生产品。
对此，一些美国立法者认为，需要重新审视药品研发系统。而业界认为，GAO的报告证明了新药研发正变得越来越具挑战性和风险性，研发费用也比以往任何时期都要高。复杂的高新技术和民众对卫生保健问题的日益关注可能是导致研发风险及成本高的原因。
据介绍，目前约有2000种在研新药，包括：646种抗肿瘤药，146种心血管系统用药，77种抗艾滋病药以及56种糖尿病治疗药。
