典型案例 过去，白血病人要找到与自己相匹配的骨髓供体好比大海捞针，大概50万分之一的匹配成功率使大多数患者与骨髓移植无缘。2005年，一种叫做“骨髓原始间充质干细胞”的生物制剂改变了这一状况，极大地拓宽了骨髓供体的来源，只要是第一代血亲(父母兄弟姐妹)都可作为骨髓供体，并能减弱异体排斥反应。来自河北省的16岁少年冯某就是这一生物技术的受益人。2005年，小冯在中国人民解放军307医院成功接受了来自其父亲的骨髓移植，使因为找不到合适骨髓配型而徘徊在死亡边缘的他彻底摆脱了急性髓性白血病的威胁。现在，他已完全康复，重新回到学校。
我国治疗性乙肝疫苗目前已经进入临床研究阶段，一旦研制成功，将有可能大量减少甚至基本清除肝炎病毒携带者体内的病毒，并产生巨大的经济效益。其实，生物医药技术已经在维护我国人民身体健康中发挥了重要作用。种“牛痘”、吃“糖丸”已使我国基本上消灭了小儿麻痹症。我国人均寿命从1949年的37岁提高到目前的73岁，疫苗等生物技术发挥了重要作用。人类已能生产针对200多种疾病的500多种生物药物，全球有3.25亿人受益于生物技术。
我国生物医药研究水平与发达国家差距相对较小，青霉素、头孢霉素等抗菌素的技术水平居世界前列，产量居世界第一。
我国科学家研究成功的p53已经成为世界上第一个批准上市的基因治疗药物，SARS疫苗、高致病性禽流感疫苗的研究也走在世界前列。2005年我国生物药销售额已经达到600多亿元，正在成为新兴产业。
未来的医药生物技术将显示出巨大的市场前景，并成为国际科技竞争，乃至经济竞争的重点。医药生物技术正在使疾病的预防、诊断、治疗等产生重大变化，掀起人类医学史上继公共卫生制度、麻醉术和疫苗、抗生素应用之后的第四次革命———
防治重大疾病 新的基因工程疫苗、多联或多价疫苗的不断开发与应用，将为人类预防并控制SARS、禽流感、艾滋病、病毒性肝炎、肺结核等传染病提供技术支撑，一些恶性传染病有望进一步得到有效控制、甚至消灭。预防疟疾、霍乱等疾病的疫苗已经进入应用阶段，SARS、艾滋病疫苗以及治疗性乙肝疫苗等进入临床研究阶段，将在重大疾病的防治中发挥重要作用。
“聪明”诊断 生物技术正在使疾病诊断出现早期诊断、精准诊断、多种疾病同时诊断三个新的特点。运用疾病相关基因能够预测遗传疾病，做到生病早知道。应用脂类组学等技术将能预测癌症、心血管疾病等疾病的发生。基因芯片、蛋白芯片等生物芯片技术则能快速、高效、准确地同时诊断疾病或多种病原物引起的疾病。
个体化治疗 运用现代分子生物学、基因组学、蛋白组学的技术成果，人类可能针对不同患者的遗传学上差异(单核苷酸多态性，SNP)和病原学特点，采取不同的治疗手段，减少不必要的治疗措施与药物，大幅度地提高疾病治疗效果。针对癌症、心血管等疾病的个体化治疗的研究，已经成为许多国家研究的热点。
再生医学 干细胞技术的突破，使人类有可能在体外培养，定向诱导分化为人类所需要的各种组织或器官，开创人类组织、器官再生、移植的新时代。干细胞技术还将为治疗心血管疾病、自身免疫性疾病、糖尿病、骨质疏松、恶性肿瘤、老年性痴呆、帕金森病和遗传性缺陷等疾病，提供新的治疗途径。人类将来可能会更换老化的组织与器官，使人类健康水平迈上新台阶。目前，世界上已经有骨、软骨、皮肤、肌腱等一批组织工程产品进入临床试验阶段，近20种组织(器官)工程产品进入临床试验或应用阶段。
根除疑难病、遗传病 基因治疗将使一些疑难病、遗传病得到根除。目前，世界上已有300多项基因治疗方案进入临床，蕴藏着巨大的潜力。特别是针对遗传病、疑难病症，生物治疗具有独特的作用。
