新的科学发现和技术通过创新产品为医疗事业的发展和公众健康的提升创造了机会，然而，新产品和技术也给法规带来了挑战。美国食品药品管理局（FDA）近几年启动了“关键路径计划”，目的是使规章中的科学概念和科学工具更具现代化，以适应21世纪的挑战。在日前出版的《今日药物发现》中，FDA有关人员撰文介绍了在FDA生物制品评价和研究中心（CBRR）的血液制品研究和审查中心（OBRR）进行的关键路径计划研究，阐述了该研究如何被用于致力于血液和血液制品面临的机遇和挑战。
FDA通过科学引导法规在医疗产品等的发展中扮演了一个独特角色。自从2004年FDA的“关键路径计划”启动以来，OBRR积极致力于与血液及血液制品的安全、有效、质量有关的关键路径研究。
基于目前血液及血液制品安全性的诸多挑战，其关键路径研究仍然存在新的机遇，OBRR已经确定了6个优先研究领域：血液成分、血液衍生产品及其类似产品包括血液替代产品等的临床前评价预测模型的开发；病原体检测的综合性平台和高灵敏度方法，包括出现在感染性疾病和生物恐怖中的基因变异；用于标准化检测的感染试剂目录的拟定，以及用于批量产品生产标准等的开发；血液和血液制品中使病原体减少和失活的新方法；开发评价生物恐怖和传染性疾病中的免疫球蛋白有效性的方法；为保证血液成分和血液衍生产品和类似产品，包括血液替代产品的有效、质量、毒性和一致性，开发和评价基于蛋白质和基因的生物标记物。
预测携氧治疗剂安全性的动物模型
基于血红蛋白的氧载体（HBOC）溶液能够作为潜在的治疗剂，在高级医学救护如创伤修复方面具有巨大的应用潜力。然而，目前所有被研究的产品都是高毒性的，在动物身上所进行的研究到临床试验阶段并未获得预期的安全性和有效性，因此，找到更适合的预测HBOC安全性的动物模型和生物标记物以在人类身上获得预期效果，对于促进患者医疗服务的成功至关重要。
关键路径计划启动后，OBRR的科研人员做了大量的工作，对HBOC的毒性有了较多的了解——其毒性与NO结合物、抑制血管舒张、氧化反应导致的弥散性血管损害等相关。此外，科研人员最近还描述了缺乏这种独特的HBOC作用的结构基础，并且已经认识到对于HBOC毒性研究更合适的动物模型是几内亚猪而不是鼠。
检测血液中多种病原体的方法
对血液和血浆的捐献者要常规筛查几种传染性物质，新检测技术的应用已经不断提高了血液的安全性。与常规的检测方法相比较，自从2000年核酸扩增技术（NAT）用于人类免疫缺陷病毒-1（HIV-1）和丙肝病毒（HCV）后，大大降低了这些病毒通过输血传染的风险。而且，筛查实验费用和复杂性的增长已经促使通过一个实验来检测多种传染性物质方法的开发成为可能。同时，发展这一综合性的实验平台还能够快速检测正在出现的传染性疾病物质，包括潜在的生物恐怖物质，后者也和血液安全性有关。
目前，OBRR的科研人员已经试验了一种基于芯片的综合方法，可以同时检测和辨别HBV、HCV、HIV-1以及其他存在于人体血液样本中的大量传染性物质。此外，相似的基于纳米粒的二喹啉甲酸(BCA)检测法用于HIV-1p24抗原的检测研究也在进行。先前的研究已经表明，HIV-1p24抗原的BCA检测法可能为早期检测HIV-1感染提供一种敏感工具。
改进西尼罗河病毒的检测方法
西尼罗河病毒是通过血液传播的，在血液供应中通常要筛查这种病毒。然而在某些情况下，献血者体内这种病毒的水平较低以致于无法被检测出来，由此通过献血就会导致受血者感染上西尼罗河病毒。
为此，OBRR的一位科研人员测定出在血液样本中西尼罗河病毒的主要成分和红细胞相关，因此不必通过NAT检测血浆样本。这项发现提供了这种可能性，即如果NAT方法被用于献血者的整个血液样本而不是血浆，那么通过输血导致西尼罗河病毒传播的风险则可能进一步降低。
检测生物制品中TSE物质的方法
几种传染性海绵状脑病（TSE）能够导致人类致命的脑部疾病，这些疾病为医源性感染，包括使用垂体激素、肾移植和输血，此外还包括使用一些外科器械。因此，研究这个领域对TSE敏感的检测方法和有效的清除措施是FDA关键路径计划的重中之重。
为此，OBRR的科研人员正在评估处于开发中的用TSE试剂检测潜在的人类和动物感染的产品。这些检测方法可以减少来源于疫苗、人类细胞和组织产品及血液制品的TSE风险，用以生产疫苗和其他生物制品的不同类型细胞TSE传染的易感性研究也正在评价之中。此外，以不同的生产程序和清除方法来清除TSE传染性的能力也在评价进行。
评价免疫球蛋白效果的动物模型
在天花疫情暴发中，易感人群需要使用牛痘免疫球蛋白（VIGIV）静脉注射剂来治疗对生命有威胁的天花接种
